Rallybio Corporation a annoncé la présentation des résultats d'une revue systématique de la littérature et d'une méta-analyse sur la thrombocytopénie allo-immune fœtale et néonatale (FNAIT) lors de la réunion annuelle 2024 de l'Academy of Managed Care Pharmacy (AMCP), qui se tient à la Nouvelle-Orléans, LA. Les résultats de cette recherche ont montré que, dans une analyse groupée de 198 062 femmes enceintes, 2,2 % étaient HPA-1a négatives et 32,3 % de ces femmes étaient également HPA-1a négatives et 32,3 % de ces femmes étaient également HPA-1a négatives et présentaient donc un risque 25 fois plus élevé d'allo-immunisation. Ces taux sont cohérents avec l'estimation actuelle de Rallybio du nombre annuel de grossesses à risque et se traduisent par des dizaines de milliers de fœtus et de nouveau-nés exposés chaque année aux conséquences potentiellement dévastatrices de la FNAIT.

Rallybio développe le RLYB212, un nouvel anticorps monoclonal humain anti-HPA-1a conçu pour prévenir l'allo-immunisation chez les femmes enceintes, éliminant ainsi le risque de FNAIT et ses conséquences potentiellement dévastatrices chez les fœtus et les nouveau-nés. Rallybio est en bonne voie pour lancer une étude de confirmation de dose de phase 2 pour le RLYB212 chez les femmes enceintes au second semestre 2024. La société mène également une étude d'histoire naturelle FNAIT qui fournira un ensemble de données contemporaines sur la fréquence de l'allo-immunisation HPA-1a dans une population raciale et ethnique diversifiée, qui vise à soutenir une future étude d'enregistrement de phase 3 pour le RLYB212.

Le RLYB212 est le seul traitement expérimental actuellement en cours de développement clinique pour répondre aux besoins des femmes enceintes à haut risque de FNAIT qui ne sont pas allo-immunisées. La thrombocytopénie allo-immune fœtale et néonatale (FNAIT) est une maladie rare potentiellement mortelle qui peut provoquer des hémorragies incontrôlées chez les fœtus et les nouveau-nés. La FNAIT peut survenir pendant la grossesse en raison d'une incompatibilité immunitaire entre la future mère et son fœtus concernant un antigène plaquettaire spécifique appelé antigène plaquettaire humain 1, ou HPA-1. Il existe deux formes prédominantes d'HPA-1, appelées HPA-1a et HPA-1b, qui sont exprimées à la surface des plaquettes.

Les personnes homozygotes pour l'HPA-1b, c'est-à-dire qui possèdent deux copies de l'allèle HPA-1b et aucune copie de l'allèle HPA-1a, sont également appelées HPA-1a négatives. Lorsqu'elles sont exposées à l'antigène HPA-1a, ces personnes peuvent développer des anticorps contre cet antigène dans le cadre d'un processus connu sous le nom d'allo-immunisation. Chez les femmes enceintes HPA-1a négatives qui portent un fœtus HPA-1a positif, l'allo-immunisation peut se produire lors du mélange du sang du fœtus avec le sang de la mère.

Lorsque l'allo-immunisation se produit chez une femme enceinte, les anticorps anti-HPA-1a qui se développent chez la mère peuvent traverser le placenta et détruire les plaquettes du fœtus. La destruction des plaquettes chez le fœtus peut entraîner une numération plaquettaire très faible, ou thrombocytopénie, et potentiellement des conséquences dévastatrices telles qu'une fausse couche, une mortinaissance, la mort du nouveau-né ou un handicap neurologique sévère à vie chez les bébés qui survivent. Il n'existe actuellement aucune thérapie approuvée pour la prévention ou le traitement prénatal de la FNAIT.