Rhythm Pharmaceuticals, Inc. annonce que la FDA a accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché du RM-718, un nouveau traitement hebdomadaire conçu pour être plus ciblé et plus puissant que le setmelanotide, avec la possibilité de ne pas provoquer d'hyperpigmentation. L'actif principal de Rhythm, IMCIVREE® ? (setmelanotide), un antagoniste du MC4R conçu pour traiter l'hyperphagie et l'obésité sévère, est approuvé par la FDA pour la gestion chronique du poids chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 6 ans et plus souffrant d'obésité monogénique ou syndromique due à la pro-opiomélanocortine (POMC), d'un déficit en proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 (PCSK1) ou en récepteur de la leptine (LEPR) confirmé par un test génétique, ou chez des patients présentant un diagnostic clinique de syndrome de Bardet-Biedl (BBS).

Indication du setmelanotide : Aux États-Unis, le setmelanotide est indiqué pour le contrôle chronique du poids chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus souffrant d'obésité monogénique ou syndromique due à un déficit en POMC, PCSK1 ou LEPR, déterminé par un test approuvé par la FDA démontrant des variantes dans les gènes POMC, PC SK1 ou LEPR qui sont interprétées comme pathogènes, probablement pathogènes ou de signification incertaine (VUS) ou BBS. Érection pénienne prolongée : Des érections péniennes spontanées ont été rapportées dans les essais cliniques avec le setmelanotide. Dépression : Lors d'essais cliniques, des cas de dépression ont été rapportés chez des patients traités par le setmelanotide.

Toutes les déclarations contenues dans le présent communiqué de presse qui ne se rapportent pas à des faits historiques doivent être considérées comme des déclarations prospectives, y compris, sans s'y limiter, les déclarations concernant le potentiel, la sécurité, l'efficacité et les progrès réglementaires et cliniques du setmelanotide, y compris le calendrier prévu pour le lancement des essais cliniques et la publication des données des essais cliniques, ainsi que les attentes concernant les éventuelles demandes d'homologation, Les stratégies et plans d'entreprise, notamment en ce qui concerne la commercialisation du setmelanotide aux États-Unis et en Europe, l'application des tests génétiques et le potentiel de croissance connexe, ainsi que les attentes concernant les débouchés commerciaux potentiels pour les produits candidats. Ces déclarations sont soumises à de nombreux risques et incertitudes, y compris, mais sans s'y limiter, les risques liés aux liquidités et aux dépenses, à la capacité de recruter des patients dans les essais cliniques, à la conception et aux résultats des essais cliniques, à la capacité d'obtenir les approbations réglementaires nécessaires, aux risques liés à l'analyse et à la communication des données, à l'incapacité d'identifier et de développer de nouveaux produits candidats, aux réglementations défavorables en matière de prix, aux pratiques de remboursement par des tiers ou aux initiatives de réforme des soins de santé, aux risques liés aux lois et aux réglementations régissant les opérations internationales et aux coûts de tout programme de conformité y afférent, l'impact de la concurrence, les risques liés aux actions en responsabilité du fait des produits, l'incapacité à maintenir des collaborations, ou l'échec de ces collaborations, la dépendance à l'égard de tiers, les risques liés à la propriété intellectuelle, la capacité à recruter et à retenir le personnel nécessaire, l'impact de la pandémie de COVID-19 et des conditions économiques générales sur les activités et les opérations, y compris les études précliniques, les essais cliniques et les perspectives de commercialisation, l'incapacité à réaliser les bénéfices attendus de l'acquisition de Xinvento B.V. ou des difficultés d'intégration significatives liées à l'acquisition, et les autres facteurs importants discutés sous la rubrique "Facteurs de risque" dans le rapport trimestriel sur le formulaire 10-Q pour le trimestre se terminant le 30 septembre 2023 et d'autres documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission. Sauf si la loi l'exige, la société ne dépose aucun autre document auprès de la Securities and Exchange Commission.