Rhythm Pharmaceuticals, Inc. a annoncé son intention d'ajouter une cohorte de patients atteints d'obésité hypothalamique au Japon à son essai clinique mondial de phase 3 en cours sur le setmelanotide, avec un début d'administration prévu au troisième trimestre 2024. Rhythm estime qu'il y a environ 5 000 à 8 000 patients au Japon atteints d'obésité hypothalamique, une forme rare d'obésité qui survient à la suite d'une lésion de la région hypothalamique du cerveau, qui comprend la voie du récepteur de la mélanocortine-4 (MC4R) et qui est responsable du contrôle des fonctions physiologiques telles que la faim et la régulation du poids. Cette affection survient le plus souvent après la croissance et l'ablation chirurgicale ou un autre traitement d'un craniopharyngiome, d'un astrocytome ou d'autres tumeurs cérébrales rares.

Ces personnes connaissent souvent une prise de poids rapide, une réduction de la dépense énergétique et une augmentation de la faim conduisant à une obésité sévère dans les six à douze mois suivant les lésions hypothalamiques. La société et la PMDA japonaise ont convenu d'ajouter une cohorte de 12 patients japonais à l'essai en cours et, une fois l'essai terminé, d'utiliser ces données dans le cadre du dossier d'enregistrement de la société pour obtenir l'approbation du ministère japonais de la santé, du travail et de la protection sociale. En plus des données d'efficacité, Rhythm recueillera et soumettra les données pharmacocinétiques des patients japonais, accélérant ainsi le processus habituel de collecte de ces données dans le cadre d'un essai à un stade antérieur sur des sujets japonais.

Rhythm a également annoncé avoir terminé le recrutement de la cohorte pivot de 120 patients dans le cadre de son étude mondiale de phase 3 sur le setmelanotide dans l'obésité hypothalamique. Les patients âgés de 4 ans ou plus souffrant d'obésité hypothalamique ont été randomisés dans une proportion de 2:1 entre le traitement par setmelanotide et le placebo pour une durée totale de 60 semaines, y compris huit semaines pour la posologie. Comme convenu avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l'Agence européenne des médicaments (EMA), les demandes d'autorisation de mise sur le marché de Rhythm seront basées sur les données de cette cohorte. La cohorte japonaise supplémentaire de 12 patients n'aura aucune incidence sur le calendrier des demandes d'autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe.

La société reste en bonne voie pour obtenir les premiers résultats de l'étude au cours du premier semestre 2025.