Sana Biotechnology, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande d'autorisation d'un nouveau médicament de recherche (IND) de la société afin d'initier une première étude sur l'homme du SC291 chez des patients souffrant de diverses tumeurs malignes à cellules B. Le SC291 est une thérapie cellulaire CAR T allogénique ciblant le CD19, développée à l'aide de la plateforme hypoimmune de Sana. L'objectif de la plateforme hypoimmune est de surmonter le rejet immunologique des cellules allogéniques, ce qui, si cela s'avère vrai pour le SC291, pourrait entraîner une persistance plus longue des cellules CAR T et un taux plus élevé de réponses complètes durables pour les patients atteints de lymphomes ou de leucémies à cellules B.

La plateforme hypoimmune comprend la perturbation de l'expression du complexe majeur d'histocompatibilité (CMH) de classe I et du CMH de classe II pour cacher les cellules du système immunitaire adaptatif, ce qui inclut les réponses des anticorps et des cellules T, ainsi que la surexpression de CD47 pour inhiber l'activation du système cellulaire immunitaire inné, en particulier les macrophages et les cellules tueuses naturelles (NK). La société a présenté des données à travers de multiples modèles précliniques soulignant le potentiel de cette plateforme à soustraire les cellules à la reconnaissance immunitaire et le potentiel du SC291 en tant que thérapie pour les patients atteints de malignités à cellules B. La plateforme hypoimmune de Sana est conçue pour créer ex vivo des cellules qui peuvent se soustraire au système immunitaire du patient afin de permettre la transplantation de cellules allogéniques sans avoir recours à l'immunosuppression.

La société applique la technologie hypoimmune à la fois aux cellules T allogéniques dérivées du donneur, dans le but de produire des cellules CAR T puissantes et persistantes à l'échelle, et aux cellules souches pluripotentes, qui peuvent ensuite être différenciées en plusieurs types de cellules à l'échelle. Les données précliniques démontrent à travers une variété de types de cellules que ces cellules allogéniques transplantées sont capables d'échapper aux branches innées et adaptatives du système immunitaire tout en conservant leur activité. Les programmes les plus avancés de la société utilisant cette plateforme comprennent un programme CAR T allogénique ciblant les cancers CD19+, un programme CAR T allogénique ciblant les cancers CD22+, un programme CAR T allogénique ciblant les cancers BCMA+, et des cellules d'îlot bêta dérivées de cellules souches pour les patients atteints de diabète de type 1.