Sana Biotechnology, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé la demande de nouveau médicament expérimental de la société pour lancer une étude sur le SC291 chez des patients atteints de plusieurs maladies auto-immunes à médiation par les cellules B, notamment le lupus néphrétique, le lupus extrarénal et la vascularite associée aux anticorps antineutrophiles cytoplasmiques (ANCA). SC291 est une thérapie cellulaire CAR T allogénique dirigée contre le CD19, développée à l'aide de la plateforme hypoimmune de Sana. Les programmes de cellules T allogéniques utilisent des cellules T provenant de donneurs sains pour générer des thérapies CAR T qui, dans ce cas, ciblent le CD19, une protéine exprimée à la surface des cellules B. Il a été démontré que les cellules B sont à l'origine de l'augmentation du nombre d'anticorps antineutrophiles et cytoplasmiques.

Il a été démontré que les cellules B sont le moteur de la pathologie dans de nombreuses maladies auto-immunes, et les thérapies ciblant les cellules B à partir de plusieurs modalités différentes ont été efficaces dans de nombreuses maladies auto-immunes. Les données émergentes dans ce domaine soutiennent le concept selon lequel une déplétion tissulaire plus profonde des cellules B peut être associée à une plus grande efficacité et à un profil d'innocuité raisonnable. La thérapie CAR T dirigée par le CD19 présente une nouvelle option, où le CAR T est la cellule effectrice qui épuise les cellules B in situ.

L'objectif de Sana est de développer SC291 dans différents contextes, en utilisant la plateforme existante de fabrication de CAR T allogéniques hypoimmunes, afin de répondre à grande échelle à ces besoins importants non satisfaits. La plateforme hypoimmune de Sana est conçue pour créer des cellules ex vivo qui peuvent se " cacher " du système immunitaire du patient afin de permettre la transplantation de cellules allogéniques sans avoir recours à l'immunosuppression.

Les chercheurs appliquent la technologie hypoimmune à la fois aux cellules T allogéniques dérivées de donneurs, dans le but de produire des cellules CAR T puissantes et persistantes à grande échelle, et aux cellules souches pluripotentes, qui peuvent ensuite être différenciées en de multiples types de cellules à grande échelle. Les programmes les plus avancés utilisant cette plateforme comprennent un programme CAR T allogénique ciblant les cancers CD19+, un programme CAR T allogénique pour les maladies auto-immunes à médiation cellulaire B, un programme CAR T allogénique ciblant les cancers CD22+, et des cellules d'îlots pancréatiques dérivées de cellules souches pour les patients atteints de diabète de type 1.