Sarepta Therapeutics, Inc. a annoncé que suite à l'avancement de son accord de recherche sponsorisé sur le programme MyoAAV, elle a signé un accord de licence avec le Broad Institute of MIT and Harvard (Broad Institute) pour MyoAAV dans la dystrophie musculaire de Duchenne et certaines autres indications neuromusculaires et cardiaques. L'annonce fait suite à la confirmation par les équipes internes de recherche et de fabrication de Sarepta de recherches publiées antérieurement par le Broad Institute, qui ont été menées dans le cadre d'un accord de recherche qui a débuté en 2020. MyoAAV est un nouveau groupe de virus adéno-associés (AAV) qui utilise une enveloppe protéique externe modifiée de l'AAV, appelée capside, pour délivrer des thérapies génétiques avec une plus grande efficacité et à des doses plus faibles.

Des données publiées dans la revue Cell en 2021 ont révélé que, dans des modèles murins de la dystrophie musculaire de Duchenne et de la myopathie myotubulaire liée au chromosome X, MyoAAV a démontré une livraison plus efficace des charges utiles de thérapie génique et d'édition de gènes, entraînant une restauration complète de la fonction musculaire et une meilleure survie. Dans les données précliniques de primates non humains, par rapport aux sérotypes d'AAV naturels, MyoAAV : a délivré une expression génique 25 à 50 fois plus importante dans plusieurs muscles squelettiques et 10 à 15 fois plus importante dans le muscle cardiaque ; a démontré une réduction de 50 % de la délivrance au foie et une accumulation plus faible dans le foie ; peut être utilisé à une dose jusqu'à un log plus faible que les vecteurs AAV traditionnels, en raison de son efficacité accrue. Selon les termes de l'accord, Sarepta recevra des concessions de licences commerciales mondiales pour cinq indications neuromusculaires et cardiaques, dont la dystrophie musculaire de Duchenne, ainsi que des options exclusives sur des cibles supplémentaires.

En plus d'un paiement initial, le Broad Institute a droit à des redevances futures et à des paiements d'étape, dont les détails n'ont pas été divulgués.