Scholar Rock Holding Corporation

Scholar Rock Holding Corporation est une société biopharmaceutique. La société se concentre sur la découverte, le développement et l'administration de médicaments pour le traitement de maladies graves dans lesquelles la signalisation par des facteurs de croissance protéiques joue un rôle fondamental. Sa biologie de la superfamille du facteur de croissance transformant bêta (TGFb), ses nouveaux mécanismes moléculaires d'activation du facteur de croissance ont permis à la société de mettre au point une plateforme propriétaire pour le développement d'anticorps monoclonaux qui ciblent localement et sélectivement le précurseur. Son produit candidat, l'apitegromab, est un anticorps monoclonal sélectif, entièrement humain, dont le mécanisme d'action se traduit par l'inhibition de l'activation du facteur de croissance, la myostatine, dans les muscles squelettiques. L'apitegromab est développé en tant que première thérapie ciblant les muscles pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA). Son autre produit candidat, SRK-181, un inhibiteur sélectif de l'activation du TGFb latent, est en cours de développement pour le traitement des cancers.