Sensorion a annoncé avoir reçu l'approbation de sa demande d'essai clinique (CTA) pour initier un essai clinique de phase 1/2 du SENS-501 (OTOF-GT), en France. La conclusion de la partie I du rapport d'évaluation selon le règlement UE 536/2014 couvrant la France, l'Italie et l'Allemagne est que la conduite de l'essai clinique est acceptable. L'essai clinique de phase 1/2 (Audiogene) vise à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de l'injection intra-cochléaire de SENS-501 pour le traitement de la déficience auditive médiée par le gène OTOF chez des patients pédiatriques âgés de 6 à 31 mois au moment du traitement de thérapie génique.

En ciblant les premières années de la vie, période pendant laquelle la plasticité du système auditif est optimale, nous maximiserons les chances de ces jeunes enfants atteints d'une perte auditive pré-linguistique d'acquérir une parole et un langage normaux. Audiogene évaluera également la sécurité clinique, les performances et la facilité d'utilisation du système d'administration en cours de développement en partenariat avec EVEON. L'étude consistera en deux cohortes de deux doses suivies d'une cohorte d'expansion à la dose sélectionnée.

Alors que la sécurité sera le principal critère d'évaluation de la cohorte d'augmentation de la dose, la réponse auditive du tronc cérébral (ABR) sera le principal critère d'évaluation de l'efficacité de la cohorte d'expansion de la dose. L'approbation du CTA fait suite à des études précliniques approfondies évaluant la sécurité et l'efficacité du SENS-501 et à la fabrication réussie du produit pharmaceutique de thérapie génique pour l'essai clinique. Sensorion communiquera sur le premier patient au cours du second semestre 2024.

Le programme de développement de la thérapie génique AAV à double vecteur SENS-501 (OTOF-GT) de Sensorion vise à restaurer l'audition chez les patients présentant des mutations dans le gène codant pour la protéine otoferline et souffrant d'une perte auditive neurosensorielle sévère à profonde, prélinguale et non syndromique. Le programme principal de thérapie génique de Sensorion a été développé dans le cadre de sa collaboration sur la génétique de l'audition avec l'Institut Pasteur, qui a débuté en 2019. L'Unité de Génétique et Physiologie de l'Audition de l'Institut Pasteur, dirigée par le Professeur Christine Petit, MD, PhD, a développé au cours des 25 dernières années une expertise de classe mondiale dans la physiologie moléculaire et la physiopathologie du système auditif.

Des avancées récentes, menées aux côtés de Saaid Safieddine, PhD, ont conduit au développement du produit de thérapie génique SENS-501.