SpringWorks Therapeutics, Inc. a annoncé que la société a terminé la soumission d'une demande de nouveau médicament (NDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le nirogacestat, un inhibiteur de gamma-sécrétase expérimental, pour le traitement des adultes atteints de tumeurs desmoïdes. La demande de NDA est en cours d'examen dans le cadre du programme RTOR (Real-Time Oncology Review) de la FDA et comprend les données de l'essai de phase 3 DeFi, un essai mondial, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo chez des patients adultes atteints de tumeurs desmoïdes. La FDA a précédemment accordé les désignations Fast Track et Breakthrough Therapy au nirogacestat pour le traitement des patients adultes atteints de tumeurs desmoïdes progressives, non résécables, récurrentes ou réfractaires ou de fibromatose profonde.

Le nirogacestat a également reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement des tumeurs desmoïdes et de la Commission européenne pour le traitement du sarcome des tissus mous.