Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a annoncé que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament prioritaire (PRIME) au GTX-102 pour le traitement du syndrome d'Angelman (SA). GTX-102 est un oligonucléotide antisens expérimental administré par voie intrathécale et conçu pour cibler et inhiber l'expression du transcrit antisens de l'UBE3A (UBE3A-AS). L'EMA a accordé cette désignation en réponse aux données cliniques préliminaires convaincantes des cohortes d'extension de l'étude de phase 1/2 de GTX-102 démontrant des améliorations cliniquement significatives dans plusieurs domaines neurodéveloppementaux, y compris la cognition, la communication réceptive et la motricité globale chez les personnes atteintes du syndrome d'Angelman.

La désignation PRIME est accordée par l'EMA pour fournir un soutien précoce et proactif aux développeurs de médicaments prometteurs qui peuvent offrir un avantage thérapeutique majeur par rapport aux traitements existants ou un bénéfice pour les patients qui n'ont pas d'options thérapeutiques. Ces médicaments sont considérés comme des médicaments prioritaires par l'EMA, dont l'objectif est d'optimiser les plans de développement et d'accélérer les évaluations afin que ces médicaments, qui répondent à d'importants besoins médicaux non satisfaits, puissent atteindre les patients plus rapidement.