Ultragenyx Pharmaceutical Inc. a annoncé que le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a publié un projet final de directives recommandant Evkeeza® ? (evinacumab) à NHS England. Evkeeza est recommandé dans le cadre de son autorisation de mise sur le marché comme adjuvant au régime alimentaire et à d'autres thérapies visant à réduire le taux de cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C) pour le traitement des adultes et des adolescents âgés de 12 ans et plus atteints d'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH).

Evkeeza est le premier traitement par inhibiteur de l'angiopoïétine-like 3 (ANGPTL3) indiqué pour cette maladie rare et débilitante. Le NICE a estimé que, malgré les incertitudes liées aux preuves de rentabilité comparant l'evinacumab au lomitapide chez les adultes atteints d'HoFH, l'evinacumab permet globalement de réaliser des économies par rapport au lomitapide. Le comité du NICE a reconnu que les essais cliniques montrent qu'Evkeeza, associé à d'autres thérapies hypolipidémiantes, peut réduire les taux de LDL-C lorsque les statines et les autres thérapies hypolipidémiantes ne les ont pas suffisamment réduits.

Le NICE a également reconnu que les besoins non satisfaits des adolescents atteints d'hypercholestérolémie de haut niveau qui suivent un traitement hypolipidémiant avec ou sans aphérèse des lipoprotéines sont importants, car les traitements hypolipidémiants ont une efficacité limitée dans cette population de patients, l'aphérèse des lipoprotéines peut être traumatisante et longue, et il existe un risque d'inégalité d'accès si le produit est mis à la disposition des adultes et non des adolescents. Le NICE a considéré qu'Evkeeza répondait à un besoin non satisfait de nouveaux traitements pour réduire le LDL-C, et qu'Evkeeza pourrait améliorer l'adhésion au traitement car il est administré une fois par mois (toutes les 4 semaines) sous forme de perfusion. Evkeeza est désormais remboursé et commercialement disponible pour être prescrit aux patients atteints d'hypercholestérolémie aux États-Unis, en Angleterre et au Pays de Galles, au Canada, en Italie et en Allemagne.