UroGen Pharma Ltd. a annoncé la soumission d'une demande de nouveau médicament de recherche (IND) pour l'UGN-301 (zalifrelimab) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, afin de soutenir le lancement prévu d'une étude clinique de phase I à plusieurs bras pour son anticorps anti-CTLA4. L'étude devrait commencer au deuxième trimestre 2022 et évaluera la sécurité et la tolérance de l'UGN-301 en monothérapie et en association avec d'autres immunomodulateurs et chimiothérapies dans le cancer récurrent de la vessie non invasif sur le plan musculaire (NMIBC). Ce programme clinique s'appuie sur des données précliniques encourageantes montrant que l'administration intravésicale d'anti-CTLA4 et d'un agoniste TLR, en utilisant la plateforme RTGel׫, peut apporter un bénéfice clinique dans le cadre d'un cancer de la vessie de haut grade. Il faudra environ 12 mois pour compléter le volet monothérapie de l'étude. Dans l'étude non clinique de l'UGN-301 chez les singes cynomolgus, UroGen a évalué la toxicité potentielle par instillation dans la vessie urinaire délivrée avec l'hydrogel thermique inverse RTGel. Les résultats ont montré que l'instillation d'UGN-301 à différentes concentrations de dose pendant une période prédéfinie n'était pas associée à la mortalité, à des changements de poids corporel, à des différences de poids d'organe ou à des changements significatifs parmi les autres paramètres, ou à des résultats macroscopiques ou microscopiques après une période de récupération spécifiée.