Le 4 mai 2023, Veru Inc. a annoncé que lors d'une réunion tenue le 27 avril 2023, la société et la FDA ont conclu un accord sur la conception de l'essai clinique confirmatoire de phase 3 COVID-19 visant à évaluer le traitement par sabizabuline chez les patients COVID-19 modérés à sévères hospitalisés qui présentent un risque élevé de syndrome de détresse respiratoire aiguë (SDRA) et sur la voie à suivre pour soumettre une nouvelle demande d'autorisation d'utilisation d'urgence (EUA) et/ou une nouvelle demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA). Sur la base des commentaires positifs de la FDA sur la conception et le programme de l'étude clinique confirmatoire de phase 3, la société prévoit de lancer l'étude clinique au cours du second semestre 2023. Faits saillants de la réunion du 27 avril avec la FDA : La FDA a donné son accord pour une étude confirmatoire de phase 3, randomisée (1:1), multicentrique, mondiale, sur l'efficacité et l'innocuité de sabizabuline 9mg dose orale quotidienne plus traitement standard versus placebo plus traitement standard chez 408 patients adultes hospitalisés atteints d'une infection modérée à sévère par le SRAS-CoV-2 et présentant un risque élevé de SDRA : L'indication (population de patients) pour sabizabuline a été élargie pour inclure tous les patients COVID-19 modérés à sévères hospitalisés : OMS-4 (oxygène passif à faible débit), OMS-5 (oxygène forcé à fort débit) ou OMS-6 (ventilation mécanique) sans qu'il soit nécessaire d'avoir une comorbidité.

Critères d'évaluation : Le critère principal d'efficacité est la mortalité toutes causes confondues au 60e jour ; les critères secondaires sont le nombre de jours d'hospitalisation, le nombre de jours en soins intensifs, le nombre de jours sous ventilation mécanique et la proportion de patients vivants sans insuffisance respiratoire ; le critère exploratoire est la présence de symptômes COVID-19 prolongés au 180e jour. Afin de mettre un médicament potentiellement efficace à la disposition des patients dans un temps utile, deux analyses intermédiaires d'efficacité sont prévues : la première analyse intermédiaire prévue devrait avoir lieu lorsque 50 % des patients (204) auront atteint le critère principal d'efficacité au 60e jour, comme le recommande la FDA, et la seconde analyse intermédiaire prévue devrait avoir lieu lorsque 71 % des patients (290) auront atteint le critère principal d'efficacité au 60e jour. Si l'une ou l'autre des analyses intermédiaires d'efficacité prévues répond aux critères de signification statistique, l'essai pourrait être arrêté.

Si l'analyse du critère d'efficacité primaire pré-spécifié démontre un effet statistiquement significatif sur la mortalité toutes causes confondues en faveur de sabizabuline u, la société pourrait envisager une nouvelle demande d'EUA et/ou une soumission de NDA, car la société disposerait de deux essais adéquats et bien contrôlés démontrant l'efficacité. Comme le programme bénéficie de la désignation Fast Track de la FDA, une soumission de NDA en continu est une possibilité pour sabizabulin. L'essai clinique confirmatoire de phase 3 COVID-19 devrait commencer à recruter au second semestre 2023, et la première analyse d'efficacité intermédiaire prévue devrait être réalisée en 2024.