Windtree Therapeutics, Inc. est une société de biotechnologie qui développe des traitements pour les troubles cardiovasculaires graves. Elle cible les patients souffrant d'insuffisance cardiaque aiguë (AHF) et de choc cardiogénique (CS), car l'insuffisance cardiaque reste l'une des principales causes de décès en Amérique. Le principal produit candidat de Windtree est l'istaroxime, un traitement de première classe qui est en cours de développement pour des indications dans l'insuffisance cardiaque aiguë et le choc cardiogénique.

La société a déjà terminé avec succès trois essais positifs de phase 2 pour l'istaroxime et passe à l'étape suivante du développement. Avec l'istaroxime, Windtree se positionne pour apporter des solutions indispensables au marché de l'insuffisance cardiaque. Le marché de l'insuffisance cardiaque congestive représentait 6,7 milliards de dollars en 2022, et le marché mondial des médicaments cardiovasculaires s'élevait à 162,63 milliards de dollars.

L'Amérique du Nord représente le segment le plus important de ce marché. L'istaroxime utilise un double mécanisme d'action qui améliore à la fois l'action de pompage systolique et la fonction de relaxation cardiaque diastolique, et il fournit le concept de l'un des objectifs de Windtree, à savoir développer une nouvelle génération d'istaroxime qui donnerait à Windtree une franchise multi-actifs ancrée dans sa capacité à activer le SERCA2a. L'objectif de la prochaine génération d'activateurs SERCA2a est d'être formulé à la fois par voie intraveineuse (IV) et par voie orale (pilule) afin de pouvoir être administré aux patients à l'hôpital pour un traitement aigu ou dans le cadre d'une consultation externe pour un traitement chronique.

SERCA2a est une cible cellulaire qui affecte la fonction cardiaque, et son activation peut aider à traiter les troubles cardiovasculaires, y compris l'insuffisance cardiaque. La plateforme d'activateurs de Windtree pour l'insuffisance cardiaque comprend à la fois des activateurs à double mécanisme (comme l'istaroxime) et des activateurs purs de SERCA2a, et la société pense qu'elle pourrait être développée en une famille de médicaments de nouvelle génération pour traiter l'insuffisance cardiaque. Le composé à double mécanisme, cependant, sert à la fois d'activateur du SERCA2a et d'inhibiteur de la pompe Na/K. Ce composé pourrait potentiellement faire l'objet d'un suivi rapide.

Ce composé pourrait potentiellement être un suivi rapide de l'istaroxime, ce qui signifie qu'en raison de ses mécanismes similaires à ceux de l'istaroxime, les enseignements tirés du plan de développement de l'istaroxime peuvent être appliqués, ce qui pourrait se traduire par une voie de développement plus rapide, moins coûteuse et avec une plus grande probabilité de succès. Les activateurs SERCA2a à double mécanisme pourraient constituer une opportunité commerciale accrue par rapport à l'istaroxime, car ils pourraient être utilisés pour traiter l'insuffisance cardiaque aiguë chez les patients hospitalisés et poursuivre le traitement chronique avec une formulation orale lorsque le patient sort de l'hôpital. Les activateurs purs de SERCA2a sont des composés qui activent l'activité cardiaque sans inhiber les activités de la pompe Na/K. Il existe un besoin important d'innovation dans le domaine de l'insuffisance cardiaque.

Il existe un besoin important d'innovation dans le domaine de l'insuffisance cardiaque chronique, en particulier dans le segment appelé insuffisance cardiaque avec fraction d'éjection préservée (HFpEF), où la cause principale de l'insuffisance cardiaque est l'incapacité à se détendre complètement entre les battements du cœur et à se remplir d'une quantité adéquate de sang. La société a récemment publié ses résultats financiers du premier trimestre 2023, y compris des mises à jour commerciales clés pour le reste de l'année. Windtree a renforcé son bilan en avril en levant 12,4 millions de dollars de produits bruts par le biais d'une offre publique d'actions qui comprenait un exercice complet de l'option de surallocation.

En juin, l'Office américain des brevets et des marques (USPTO) a donné un avis d'acceptation de la demande de brevet pour les activateurs SERCA2a à double mécanisme de Wintree. Cet avis s'inscrit dans la stratégie de Windtree visant à développer son portefeuille de propriété intellectuelle pour les thérapies de l'insuffisance cardiaque. L'Office européen des brevets a également délivré un brevet pour sa classe de candidats médicaments activateurs du SERCA2a à double mécanisme.