Windtree Therapeutics, Inc. a annoncé qu'elle avait renouvelé son partenariat avec l'Université Chang Gung de Taiwan afin de poursuivre la recherche sur SERCA2a, une cible importante pour le portefeuille cardiovasculaire de la société. Le personnel de Windtree, depuis ses bureaux de Taipei, à Taiwan, participera à cette collaboration. La collaboration scientifique porte sur l'istaroxime, le principal produit candidat de la société, et sur les composés de nouvelle génération appelés activateurs de SERCA2a.

L'un des mécanismes d'action de l'istaroxime est la facilitation de la relaxation myocardique par l'activation de la pompe à calcium SERCA2a dans le réticulum sarcoplasmique, ce qui améliore la recapture du calcium dans le cytoplasme. L'activité du SERCA2a est réduite en cas d'insuffisance cardiaque et les troubles de la gestion du calcium peuvent jouer un rôle dans les arythmies cardiaques. Windtree pense que l'activation du SERCA2a pourrait représenter une avancée importante dans le traitement de l'insuffisance cardiaque pour les patients.

Les activateurs de SERCA2a sont en phase de développement préclinique et peuvent être administrés par voie intraveineuse ou par voie orale (comprimés) dans le cadre d'un traitement ambulatoire de l'insuffisance cardiaque chronique. Les arythmies sont des battements cardiaques irréguliers qui peuvent avoir un impact sur la fonction de pompage du cœur. Les patients souffrant d'insuffisance cardiaque et de cardiomyopathie sont exposés au risque d'arythmie.

Les arythmies chez ces patients peuvent être causées par leur maladie cardiaque sous-jacente ou par des médicaments utilisés pour traiter l'insuffisance cardiaque, tels que les catécholamines. Les arythmies peuvent entraver le remplissage correct du cœur par le sang et, ce qui est important, le débit cardiaque dans l'organisme. Les arythmies ventriculaires sont particulièrement dangereuses et peuvent être fatales.

En dehors de cette collaboration scientifique, l'istaroxime fait l'objet d'une étude de phase 2 dans le cadre de l'étude d'extension SEISMiC sur le choc cardiogénique précoce. Les résultats de l'étude sont attendus pour la mi-2024. Le choc cardiogénique est un état grave qui survient lorsque le cœur subit une défaillance importante et ne peut plus pomper suffisamment de sang et d'oxygène vers le cerveau, les reins et d'autres organes vitaux.

Les taux de mortalité sont importants et, selon la gravité, varient de 7 % à 40 % aux États-Unis. Il n'existe pas d'intervention pharmacologique satisfaisante pour inverser la situation, car les thérapies disponibles ont des effets secondaires indésirables tels que le risque d'arythmie, la baisse de la tension artérielle, le dysfonctionnement rénal et même l'augmentation de la mortalité, qui limitent leur utilité et les positionnent comme des "médicaments de secours" pour les cas graves. L'étude de marché a révélé que 99 % des 100 cardiologues cliniques américains interrogés qui traitent des patients en état de choc cardiogénique ont répondu qu'il était absolument nécessaire d'innover en matière de médicaments pour traiter ces patients.

La valeur totale du marché mondial du choc cardiogénique est estimée à 1,25 milliard de dollars, calculée à partir des demandes de remboursement des hôpitaux américains et des données sur la prévalence mondiale, multipliées par les prix supposés des traitements médicamenteux dans les différentes régions. À propos de l'Istaroxime : L'Istaroxime est un traitement à double mécanisme, premier de sa catégorie, conçu pour améliorer la fonction cardiaque systolique et diastolique. L'Istaroxime est un agent inotrope positif qui augmente la contractilité du myocarde par l'inhibition de la Na+/K+- ATPase, avec un mécanisme complémentaire qui facilite la relaxation du myocarde par l'activation de la pompe à calcium SERCA2a sur le réticulum sarcoplasmique, améliorant le recaptage du calcium du cytoplasme.

Les données issues de plusieurs études de phase 2 menées chez des patients présentant un choc cardiogénique précoce ou une insuffisance cardiaque aiguë décompensée montrent que l'istaroxime administré par voie intraveineuse améliore de manière significative la fonction cardiaque et la pression artérielle sans augmenter la fréquence cardiaque ni l'incidence des troubles du rythme cardiaque. À propos des activateurs purs du SERCA2a : Ces composés activent le SERCA2a et le programme de recherche et de développement de Windtree Therapeutics évalue ces produits candidats précliniques, y compris les composés d'activation du SERCA2a par voie orale et intraveineuse pour l'insuffisance cardiaque.