Abbisko Therapeutics Co. Ltd. a annoncé que son inhibiteur du CSF-1R, le Pimicotinib(ABSK021)a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire de la FDA pour le traitement des patients atteints de tumeurs à cellules géantes ténosynoviales (TGCT) qui ne sont pas accessibles à la chirurgie. Cette approbation de la désignation de thérapie innovante est basée sur les résultats de l'essai clinique de phase Ib de la cohorte TGCT pour le Pimicotinib.

Le Pimicotinib est le candidat-médicament CSF-1R de nouvelle génération reconnu par la FDA américaine comme une thérapie révolutionnaire. Il s'agit d'une autre étape cruciale pour Abbisko Therapeutics après que le Pimicotinib ait reçu la certification "aBreakthrough Therapy Drug" par le Center for Drug Evaluation, NMPA, en juillet 2022. La double reconnaissance de thérapie révolutionnaire en Chine et aux États-Unis démontre la force innovante de la recherche et du développement d'Abbisko.

La désignation de thérapie innovante est un processus conçu par la FDA américaine, le CDE chinois et d'autres organismes de réglementation pour accélérer le développement et l'examen des médicaments destinés à traiter une affection grave, et les preuves cliniques préliminaires indiquent que le médicament peut apporter une amélioration substantielle par rapport au traitement disponible sur un critère d'évaluation cliniquement significatif. Le pimicotinib est un nouvel inhibiteur de petite molécule du CSF-1R, disponible par voie orale, hautement sélectif et très puissant, découvert et développé indépendamment par Abbisko Therapeutics. Un certain nombre d'études ont montré que le blocage de la voie de signalisation CSF-1R pourrait moduler et modifier efficacement les fonctions des macrophages, et potentiellement traiter de nombreuses maladies humaines dépendant des macrophages.

Le pimicotinib est actuellement étudié comme traitement de la tumeur à cellules géantes ténosynoviales (TGCT) et de la cGVHD, et est en cours d'évaluation comme traitement pour un certain nombre d'autres indications. En juillet 2022, le pimicotinib a reçu la désignation Breakthrough Therapy du Center for Drug Evaluation, NMPA pour le traitement des TGCT qui ne sont pas accessibles à la chirurgie. Par la suite, en octobre 2022, Abbisko Therapeutics a obtenu l'approbation du CDE pour mener un essai clinique de phase III dans le TGCT pour le pimicotinib.

Avant cela, le pimicotinib a démontré une efficacité antitumorale significative dans un essai de phase Ib chez des patients atteints de TGCT, obtenant un ORR préliminaire de 68,0 % et un profil de sécurité favorable. Abbisko Therapeutics a également terminé une étude de phase Ia d'escalade de dose pour ABSK021 aux États-Unis et mène actuellement un essai d'expansion multi-cohorte de phase Ib aux États-Unis et en Chine. Outre le TGCT et la cGVHD, Abbisko Therapeutics explore activement le potentiel d'ABSK021 dans le traitement de nombreux autres types de tumeurs solides et a collaboré avec Sperogenix (Shanghai) MedTech Co.

Ltd. pour explorer son potentiel dans le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA) parmi d'autres troubles du système nerveux central. À l'heure actuelle, aucun inhibiteur hautement sélectif du CSF-1R n'a été approuvé en Chine.