Abbisko Therapeutics Co. Ltd. a annoncé que les résultats actualisés de l'étude de phase Ib de son inhibiteur du CSF-1R, le pimicotinib (ABSK021), dans le traitement de patients atteints de tumeurs à cellules géantes ténosynoviales (TGCT) avancées, seront présentés lors du congrès annuel 2023 de l'American Society of Clinical Oncology (ASCO), qui se tiendra à Chicago, aux États-Unis, du 2 au 6 juin 2023. Parmi les données publiées par Abbisko, le résultat le plus remarquable est le taux de réponse objective (ORR) du groupe recevant la dose de 50 mg QD de Pimicotinib (ABSK021), qui a atteint 77,4 % (24/31), dont deux réponses complètes (CR) et 22 réponses partielles (PR).

En outre, 87,5 % (21/24) des patients ayant obtenu une réponse objective ont été observés au cours des 25 premières semaines. En outre, le Pimicotinib (a) a également présenté des avantages apparents en termes de profil de sécurité. Actuellement, le Pexidartinib développé par Daiichi Sankyo est le seul médicament approuvé pour le traitement des TGCT (tumeurs à cellules géantes ténosynoviales) sur le marché mondial.

Cependant, la FDA lui a attribué une "boîte noire" en raison du risque potentiel de lésions hépatiques mortelles, et son taux de réponse objective (ORR) n'est que de 38 %. Néanmoins, Daiichi Sankyo a réalisé des ventes d'environ 40 millions de dollars sur le marché mondial avec le Pexidartinib. La CCPI prévoit que le marché mondial des TGCT pourrait s'élever à environ 1 milliard de dollars.

Comparé au Pexidart sur le marché mondial des TGCT. Il devrait donc devenir un médicament "best-in-class". En supposant que le pimicotinib soit approuvé pour l'indication TGCT aux États-Unis en 2025 avec un taux de pénétration du marché de 20 %, ses ventes maximales devraient atteindre 3,14 milliards de dollars canadiens (après ajustement des risques) avec un prix de référence par rapport au pexidartinib de 250 000 dollars par an.

Le pimicotinib est une nouvelle petite molécule inhibitrice du CSF-1R, disponible par voie orale, hautement sélective et très puissante, découverte et développée indépendamment par Abbisko Therapeutics. Un certain nombre d'études ont montré que le blocage de la voie de signalisation du CSF-1R pouvait effectivement moduler et modifier les fonctions des macrophages, et potentiellement traiter de nombreuses maladies humaines dépendant des macrophages. Le pimicotinib a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire du CDE le 20 juillet 2022 et de la FDA le 30 janvier 2023 pour le traitement des patients atteints de tumeurs à cellules géantes ténosynoviales (TGCT) qui ne sont pas accessibles à la chirurgie.

Le pimicotinib est le premier inhibiteur hautement sélectif du CSF-1R découvert par une société chinoise qui est entré dans un essai clinique mondial de phase III. Le 27 avril 2023, le premier patient de l'étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'ABSK021 visant à évaluer l'efficacité et la sécurité chez les patients atteints de tumeur à cellules géantes ténosynoviale a été traité à l'hôpital Jishuitan de Pékin. Cette étude est la première étude mondiale de phase III sur la TGCT à être menée simultanément en Chine et aux États-Unis.

Il est prévu de recruter une centaine de participants dans une cinquantaine de centres dans le monde, dont 30 en Chine.