Abbisko Therapeutics Co. Ltd. a annoncé que son inhibiteur du CSF-1R, le pimicotinib (ABSK021), a reçu la désignation " fast track " de la FDA américaine pour le traitement des patients atteints de tumeurs à cellules géantes ténosynoviales qui ne sont pas accessibles à la chirurgie. Auparavant, le pimicotinib a reçu la désignation de thérapie révolutionnaire par la FDA américaine pour la TGCT en janvier 2023.

L'octroi de la FDT et de la BTD accélérera le développement et la commercialisation du pimicotinib à l'échelle mondiale. La procédure accélérée est une politique conçue pour faciliter le développement et accélérer l'examen des médicaments afin de traiter des maladies graves et de répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Son objectif est de mettre plus rapidement à la disposition des patients de nouveaux médicaments importants.

En outre, la procédure accélérée permet aux entreprises de communiquer et de se réunir plus fréquemment avec la FDA. Le médicament devient également éligible pour une approbation accélérée et un examen prioritaire par la FDA américaine. Début décembre, Abbisko a conclu un accord avec Merck KGaA, Darmstadt, Allemagne, qui lui accorde une licence exclusive pour la commercialisation du pimicotinib pour toutes les indications en Chine continentale, à Hong Kong, Macao et Taïwan.

Merck KGaA, Darmstadt, Allemagne, a également obtenu une option exclusive pour les droits commerciaux mondiaux du pimicotinib, sous réserve des conditions convenues entre les parties. Selon les termes de l'accord de licence, Abbisko recevra un acompte unique et non remboursable de 70 millions USD. Si Merck KGaA, Darmstadt, Allemagne, exerce l'option de commercialisation mondiale, Merck KGaA, Darmstadt, Allemagne, paiera à Abbisko une commission supplémentaire pour l'exercice de l'option.

Les montants totaux du paiement initial, du paiement pour l'exercice de l'option et du paiement pour les étapes de développement et de commercialisation s'élèveront à 605,5 millions USD. Abbisko obtiendra également de Merck KGaA, Darmstadt, Allemagne, des redevances à deux chiffres en pourcentage (%) basées sur les ventes nettes annuelles réelles. Le pimicotinib est une nouvelle petite molécule inhibitrice du CSF-1R, disponible par voie orale, hautement sélective et puissante, développée indépendamment par Abbisko Therapeutics.

Il a reçu la désignation BTD et Médecine Prioritaire (PRIME) de la part de la NMPA chinoise, de la FDA américaine et de l'EMA pour le traitement des patients atteints de TGCT qui ne sont pas accessibles à la chirurgie. L'étude est le premier essai clinique mondial de phase III sur le TGCT mené simultanément en Chine, aux États-Unis, au Canada et en Europe. Après un an de suivi dans un essai de phase 1b pour le TGCT, le pimicotinib a démontré un ORR de 87,5 % (28/32, dont 3 CR) dans la cohorte 50 mg QD, qui a été présenté au CTOS 2023.

Un essai de phase I d'augmentation de la dose de pimicotinib a déjà été réalisé aux États-Unis. En plus de la TGCT, Abbisko explore activement le potentiel du pimicotinib dans le traitement d'autres indications, y compris de nombreux types de tumeurs solides en clinique, et a obtenu l'autorisation de l'APMN pour mener une étude clinique de phase II dans la maladie chronique du greffon contre l'hôte et le cancer du pancréas avancé. Jusqu'au 13 décembre 2023, aucun inhibiteur hautement sélectif du CSF-1R n'a été approuvé en Chine.

À propos du TGCT Le TGCT est un néoplasme localement agressif qui affecte généralement les articulations synoviales, les sacs muqueux et les membranes tendineuses, entraînant un gonflement, une douleur, une raideur et une diminution de l'activité des articulations touchées, ce qui affecte gravement la qualité de vie du patient. Selon la classification 2013 de l'Organisation mondiale de la santé, les TGCT sont classés en TGCT localisés et TGCT diffus. La TGCT diffuse englobe les anciennes ténosynovites nodulaires et synovites villonodulaires pigmentées.

La plupart des TGCT présentent une surexpression du CSF-1. La résection chirurgicale est le traitement standard des TGCT. Cependant, tous les patients ne peuvent pas bénéficier d'un traitement chirurgical.

Il est difficile d'enlever les tumeurs des patients atteints de TGCT diffus par voie chirurgicale, ce qui peut entraîner des lésions articulaires graves, une synovectomie totale, une arthroplastie ou même une amputation, et le risque de complications chirurgicales peut être élevé. Il a été rapporté que plus de 50 % des patients atteints de TGCT diffuse subissent une récidive après une résection chirurgicale. Pour les patients atteints de TGCT qui ne peuvent être opérés, il n'existe actuellement aucun médicament approuvé en Chine.