Mission Bio a annoncé le déploiement pour la première fois d'un test de transduction unicellulaire dans l'ensemble du pipeline des troubles lysosomaux de la société de thérapie génique AVROBIO. Les deux sociétés ont collaboré pour développer un test précis et reproductible utilisant la plateforme Tapestri® de Mission Bio pour mesurer rapidement le pourcentage de cellules transduites dans des échantillons composés de milliers de cellules. AVROBIO présente aujourd'hui des données sur l'utilisation de ce test pour déterminer le pourcentage de transduction dans un produit pharmaceutique génétiquement modifié autologue, médié par un vecteur lentiviral, lors du 4e sommet annuel sur le développement analytique de la thérapie génique (GTAD).

Le pourcentage de transduction est un attribut de qualité critique pour la fabrication de cellules et de thérapies géniques, mesurant la transduction réussie des gènes thérapeutiques dans les cellules cibles. L'évaluation de cet aspect dans des milliers de cellules avec le précédent test de transduction en pourcentage pouvait prendre des mois, en commençant par une longue étape de croissance cellulaire avant d'effectuer des mesures basées sur la PCR sur chaque colonie unique. Mais avec le test basé sur Tapestri®, les scientifiques d'AVROBIO peuvent analyser des milliers de cellules uniques sans étape de croissance clonale, ce qui augmente le débit et la précision.

Dans un seul test à haut débit développé avec la plateforme Tapestri®, les partenaires biopharmaceutiques de Mission Bio peuvent évaluer plusieurs caractéristiques de cellules modifiées par un seul gène, y compris l'efficacité de la transduction, le nombre de copies du vecteur, les modifications du génome sur et hors cible, la zygosité et les translocations aberrantes.