Decibel Therapeutics a annoncé l'approbation de sa demande d'essai clinique (CTA) par l'Agence espagnole des médicaments et des dispositifs médicaux (AEMPS) pour lancer un essai clinique de phase 1/2 chez des patients pédiatriques avec DB-OTO, son principal produit candidat de thérapie génique. DB-OTO est développé en collaboration avec Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Il s'agit d'un produit candidat de thérapie génique adéno-associé (AAV), sélectif sur le plan cellulaire, conçu pour fournir une audition durable et physiologique aux personnes souffrant d'une perte auditive congénitale profonde causée par des mutations du gène de l'otoferline. Le CTA en Espagne fait partie d'une stratégie réglementaire internationale pour le développement clinique de DB-OTO, qui comprend également une autorisation réglementaire pour une demande d'Investigational New Drug (IND) aux États-Unis en octobre 2022 et une approbation CTA par l'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) en janvier 2023.

Decibel prévoit que les participants aux essais cliniques au Royaume-Uni et en Espagne seront des nourrissons âgés de deux ans ou moins. La Société prévoit de rapporter les données initiales de sécurité et de tolérabilité et les données préliminaires d'efficacité, mesurées par l'ABR, des premiers patients des essais cliniques de phase 1/2 au premier trimestre 2024. L'essai clinique de phase 1/2 à doses croissantes, connu sous le nom de CHORD(TM), est conçu pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du DB-OTO chez des patients pédiatriques atteints d'une perte auditive congénitale due à une déficience en otoferline.

En plus des critères d'innocuité et de tolérabilité, la réponse auditive du tronc cérébral (ABR) - une mesure physiologique objective et cliniquement acceptée de la sensibilité auditive - sera utilisée comme critère d'efficacité dans l'essai clinique. L'ABR, qui a été utilisé pour caractériser la dose-réponse de DB-OTO après l'administration intra-cochléaire dans des études translationnelles sur des modèles animaux, permet d'évaluer rapidement la fonctionnalité et la sensibilité auditives.