Decibel Therapeutics, Inc. a annoncé l'autorisation de sa demande d'essai clinique (CTA) par la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) du Royaume-Uni (R.-U.) afin de lancer un essai clinique de phase 1/2 chez des patients pédiatriques de DB-OTO, son principal produit candidat de thérapie génique. DB-OTO est développé en collaboration avec Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Il s'agit d'une thérapie génique par virus adéno-associé (AAV) à sélection cellulaire conçue pour procurer une audition durable aux personnes atteintes d'une perte auditive congénitale profonde causée par des mutations du gène de l'otoferline. La CTA du Royaume-Uni fait partie d'une stratégie réglementaire internationale pour le développement clinique de DB-OTO, qui comprend également une autorisation réglementaire en octobre 2022 pour une demande de drogue nouvelle de recherche (IND) aux États-Unis et une CTA soumise à l'Agence espagnole des médicaments et des dispositifs médicaux. "Cette CTA marque la deuxième autorisation réglementaire pour DB-OTO et ce qu'ils croient être la première en Europe pour toute thérapie génique ciblant l'otoferline. Actuellement, il n'existe aucune option de traitement pharmacologique approuvée pour les personnes atteintes d'une perte auditive liée à l'otoferline. L'essai clinique de phase 1/2 avec escalade de dose est conçu pour évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité de DB-OTO chez les patients pédiatriques présentant une perte auditive congénitale due à un déficit en otoferline. En plus des critères de sécurité et de tolérance
, la réponse auditive du tronc cérébral (RCA), une mesure physiologique objective et cliniquement acceptée de la sensibilité auditive, sera utilisée comme critère d'efficacité dans l'essai clinique. La RCA, qui a été utilisée pour caractériser la dose-réponse de DB-OTO après l'administration intra-cochléaire dans des études translationnelles sur des modèles animaux, permet d'évaluer rapidement la fonctionnalité et la sensibilité auditives. La société a l'intention de fournir une mise à jour sur la conception de l'essai clinique à la mi-2023. À propos de Decibel TherapeuticsDecibel Therapeutics est une société de biotechnologie en phase clinique qui se consacre à la découverte et au développement de traitements transformateurs pour restaurer et améliorer l'audition et l'équilibre, l'un des plus grands domaines de besoins non satisfaits en médecine. Decibel a construit une plateforme propriétaire qui intègre la génomique unicellulaire et les analyses bioinformatiques, les technologies de thérapie génique de précision et l'expertise en biologie de l'oreille interne. Decibel exploite sa plateforme pour faire progresser les thérapies géniques conçues pour remplacer sélectivement des gènes pour le traitement de la perte auditive congénitale et monogénique et pour régénérer les cellules ciliées de l'oreille interne pour le traitement des troubles acquis de l'audition et de l'équilibre. Le pipeline de Decibel, y compris son principal produit candidat de thérapie génique, DB-OTO, pour traiter la perte auditive congénitale et monogénique, est conçu pour concrétiser la vision de créer
un monde de connexion pour les personnes souffrant de troubles de l'audition et de l'équilibre.