Decibel Therapeutics a annoncé que le Comité des médicaments orphelins (COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif sur la désignation de médicament orphelin pour DB-OTO, le principal produit candidat de thérapie génique de Decibel conçu pour fournir une audition physiologique durable et de haute qualité aux personnes souffrant d'une perte auditive congénitale profonde causée par des mutations du gène de l'otoferline. Cet avis a été adopté par la Commission européenne (CE). La désignation de médicament orphelin est accordée par la CE pour les médicaments en développement destinés à traiter des maladies rares ne touchant pas plus de cinq personnes sur 10 000 dans l'Union européenne, à condition qu'il n'existe pas d'autre option thérapeutique satisfaisante ou que le médicament puisse apporter un bénéfice significatif aux personnes affectées par une maladie spécifique.

Les médicaments qui obtiennent la désignation de médicament orphelin par la CE bénéficient d'incitations financières et réglementaires, notamment d'une assistance au protocole, d'exemptions ou de réductions possibles de certaines taxes réglementaires et, si leur commercialisation est approuvée, d'une exclusivité commerciale de dix ans dans l'Union européenne. Le DB-OTO a reçu les désignations de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare de la part de la Food and Drug Administration américaine en 2021. Actuellement, il n'existe aucune option de traitement pharmacologique approuvée pour les personnes souffrant d'une perte auditive causée par des mutations génétiques de l'otoferline.