Everest Medicines Limited a annoncé que la National Medical Products Administration of China a approuvé la demande d'autorisation de mise sur le marché de Nefecon pour le traitement de la néphropathie primaire à immunoglobuline A chez les adultes présentant un risque de progression de la maladie en Chine. Nefecon est le premier traitement de l'IgAN approuvé par la Food and Drug Administration américaine et l'Agence européenne des médicaments, et l'approbation de la NDA par la NMPA marque une nouvelle ère pour le traitement de l'IgAN en Chine. La Chine a la plus forte prévalence de maladies glomérulaires primaires au monde, avec environ 5 millions de patients atteints d'IgAN.

Les options thérapeutiques actuelles non ciblées pour l'IgAN, telles que les inhibiteurs du SRA, sont utilisées sans indication et ne modifient pas fondamentalement la progression de la maladie. Les patients atteints d'IgAN non traités courent un risque important d'insuffisance rénale, qui peut nécessiter une dialyse ou une greffe de rein. Les besoins médicaux non satisfaits chez les patients atteints de la maladie d'IgAN sont très importants.

L'essai clinique mondial de phase 3 NefIgArd était une étude randomisée, en double aveugle et multicentrique qui évaluait l'efficacité et la sécurité de Nefecon à une dose uniquotidienne de 16 mg, par rapport à un placebo, chez des patients adultes atteints d'une IgAN primaire et recevant un traitement RASi optimisé. Dans l'étude globale, Nefecon a démontré un bénéfice hautement significatif sur le plan statistique et cliniquement pertinent par rapport au placebo dans le débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) sur une période de deux ans, soit 9 mois de traitement par Nefecon et 15 mois de suivi sans médicament, ce qui équivaut à un retard d'environ 12,8 ans dans la progression de la maladie jusqu'au stade de l'insuffisance rénale terminale. La réduction du rapport protéines-créatinine urinaire (RPCU) observée avec le traitement par Nefecon a également été durable et la proportion de patients présentant une microhématurie dans le groupe Nefecon a diminué.

Les résultats de l'analyse de la sous-population chinoise ont démontré que l'effet du traitement par Nefecon était numériquement plus important que celui du placebo sur la fonction rénale, la protéinurie et la microhématurie. L'autorisation de mise sur le marché renforce la position de leader dans le domaine de la néphrologie.

La société va préparer activement le lancement commercial de Nefecon® et mettre dès que possible ce premier traitement de la maladie à la disposition des patients en Chine. L'IgAN est une maladie auto-immune chronique progressive qui attaque les reins et survient lorsque l'IgA1 déficiente en galactose est reconnue par des auto-anticorps, créant des complexes immuns d'IgA1 qui se déposent dans le mésangium glomérulaire du rein. Ce dépôt dans les reins peut entraîner des lésions rénales progressives et potentiellement une évolution clinique aboutissant à une insuffisance rénale terminale.

L'IgAN se développe le plus souvent entre la fin de l'adolescence et la fin de la trentaine. Les patients atteints d'IgAN courent un risque imminent d'évoluer vers une insuffisance rénale terminale, qui peut alors nécessiter une dialyse ou une greffe de rein, ce qui représente un fardeau économique important pour la santé ainsi qu'un impact matériel sur la qualité de vie des patients. Nefeco est une formulation orale brevetée à libération retardée de budésonide, un corticostéroïde doté d'une puissante activité glucocorticoïde et d'une faible activité minéralocorticoïde qui subit un métabolisme de premier passage important.

La formulation se présente sous la forme d'une capsule à libération retardée, à enrobage entérique, qui reste intacte jusqu'à ce qu'elle libère le budésonide dans l'iléon distal. Chaque gélule contient des billes de budésonide enrobées qui ciblent les cellules B des muqueuses présentes dans l'iléon, là où la maladie prend naissance, selon les modèles pathogéniques prédominants. En juin 2019, la société a conclu avec Calliditas un accord de licence exclusif, assorti de redevances, qui lui confère les droits exclusifs de développement et de commercialisation de Nefeco en Chine continentale, à Hong Kong, à Macao, à Taïwan et à Singapour.

L'accord a été étendu en mars 2022 pour inclure la Corée du Sud dans les territoires de la société. Nefecon® a reçu l'approbation de la NDA à Macao en octobre 2023 et en Chine en novembre 2023.