JW Therapeutics a annoncé que l'Administration nationale des produits médicaux (NMPA) de Chine a donné son feu vert pour l'étude du produit d'immunothérapie cellulaire CAR-T (récepteur d'antigène chimérique) autologue anti-CD19 Carteyva® (injection de relmacabtagene autoleucel) dans le traitement des patients pédiatriques et jeunes adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B (B-ALL) récidivante ou réfractaire. La leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B (B-ALL) est la tumeur maligne la plus fréquente en pédiatrie. La résistance aux agents chimiothérapeutiques entraîne une rechute et une progression de la maladie, et la survie après une rechute est faible chez les patients atteints de B-ALL.

La chimiothérapie de sauvetage pourrait être une option, mais elle n'est pas suffisante pour guérir la maladie agressive récidivante ou réfractaire. La survie à long terme est limitée en raison de la faible réponse, du faible taux de rémission et du taux élevé de rechute après une chimiothérapie de sauvetage. À l'heure actuelle, il n'existe pas de traitement standard efficace pour les LB-ALL r/r.

La transplantation de cellules souches hématopoïétiques allogéniques (allo-HCT) est apparue comme une stratégie prometteuse, néanmoins, le taux de survie à long terme ne peut toujours pas atteindre la satisfaction [2]. La rechute de la maladie après les thérapies reste un défi important, et de nouvelles options de traitement sont encore nécessaires de manière urgente pour prolonger la survie à long terme des patients atteints de B-ALL r/r. Cette étude JWCAR029-006) est une étude de phase I, ouverte, à un bras, avec escalade de dose en Chine, qui vise à évaluer la sécurité, l'efficacité et le profil pharmacocinétique de Carteyva® chez les patients pédiatriques et jeunes adultes atteints de B-ALL r/r, et également à déterminer la dose recommandée pour la phase II (RP2D).