Neurogene présente des données d'innocuité favorables issues de l'essai clinique de phase 1/2 de la thérapie génique NGN-401 pour le syndrome de Rett lors de la réunion annuelle de l'Asgct
Le 07 mai 2024 à 12:19
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Neurogene Inc. a annoncé les premières données d'innocuité et de tolérabilité de son essai clinique de thérapie génique de phase 1/2 pour le syndrome de Rett, qui ont montré que le NGN-401 était généralement bien toléré par les trois patientes traitées, avec un suivi d'environ neuf, six et trois mois après l'administration de la dose. Ces données ont été présentées lors de la réunion annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT). L'essai ouvert de phase 1/2 évalue la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire de deux doses de NGN-401 administrées par perfusion intracérébroventriculaire (ICV) unique. Le recrutement de patientes âgées de 4 à 10 ans présentant un syndrome de Rett classique et un score CGI-S (Clinical Global Impression-Severity) de 4 à 6 est en cours dans la cohorte 1 à faible dose et dans la cohorte 2 à forte dose. Le NGN-401 a été généralement bien toléré par les trois patients. Tous les événements indésirables (EI) liés au NGN-401 ont été légers, ou de grade 1, et transitoires ou résolus. La plupart des EI sont des risques potentiels connus du virus adéno-associé (AAV), y compris des changements asymptomatiques des valeurs de laboratoire. Aucun signe ou symptôme indiquant une toxicité liée à la surexpression de MeCP2 n'a été signalé chez les trois patients, y compris chez le patient présentant une variante légère qui devrait entraîner une expression résiduelle de MeCP2. Il n'y a pas eu d'effets indésirables graves liés au traitement ou à la procédure ICV. Neurogene prévoit toujours de fournir des données cliniques intermédiaires, y compris des données d'efficacité, de la Cohorte 1 au quatrième trimestre 2024 et des données intermédiaires supplémentaires, y compris de la Cohorte 2, au second semestre 2025.
Neurogene Inc. est une société de biotechnologie au stade clinique. Grâce à sa technologie exclusive de régulation des transgènes, Expression Attenuation via Construct Tuning (EXACT), la société construit un portefeuille de produits de médicaments génétiques pour les maladies neurologiques rares dont les besoins ne sont pas satisfaits et qui ne peuvent être traités par la thérapie génique conventionnelle. Son programme en phase clinique, NGN-401, utilise la plateforme EXACT, qui est en cours de développement pour le traitement du syndrome de Rett, une maladie dont la population de patients a un besoin important non satisfait, et qui évolue finalement vers une déficience neurologique et physique substantielle et un décès prématuré. Le NGN-401 est évalué chez des patientes pédiatriques atteintes du syndrome de Rett dans le cadre d'un essai clinique multicentrique ouvert de phase 1/2 qui évalue la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de deux doses de NGN-401 administrées en une seule fois par voie intra-cérébrale ventriculaire (ICV). L'entreprise développe également le NGN-101 pour le traitement de la maladie de Batten CLN5.
Neurogene présente des données d'innocuité favorables issues de l'essai clinique de phase 1/2 de la thérapie génique NGN-401 pour le syndrome de Rett lors de la réunion annuelle de l'Asgct