Regulus Therapeutics Inc. a annoncé le dosage du premier volontaire sain dans l'étude SAD de phase 1 du RGLS8429 pour le traitement de la maladie polykystique rénale autosomique dominante (ADPKD). La société mène une étude SAD de phase 1 chez des volontaires sains pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du RGLS8429. Après l'étude SAD, la société prévoit de lancer une étude de phase 1b à doses multiples croissantes (MAD) pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du RGLS8429 chez des patients adultes atteints d'ADPKD, et pour évaluer l'efficacité du traitement par le RGLS8429 à trois niveaux de dose différents, y compris les changements dans les polycystines, le volume des reins kystiques (htTKV) et la fonction rénale globale.

La polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD), causée par des mutations dans les gènes PKD1 ou PKD2, est l'un des troubles monogéniques humains les plus courants et l'une des principales causes de l'insuffisance rénale terminale. La maladie se caractérise par le développement de multiples kystes remplis de liquide, principalement dans les reins et, dans une moindre mesure, dans le foie et d'autres organes. La prolifération excessive des cellules des kystes rénaux, une caractéristique pathologique centrale, conduit finalement à l'insuffisance rénale terminale chez environ 50 % des patients ADPKD avant l'âge de 60 ans.

Environ 160 000 personnes sont diagnostiquées avec cette maladie rien qu'aux États-Unis, avec une prévalence mondiale estimée à 4 à 7 millions. Le RGLS8429 est un nouvel oligonucléotide de nouvelle génération pour le traitement de l'ADPKD, conçu pour inhiber le miR-17 et cibler préférentiellement le rein. L'administration du RGLS8429 a montré des données robustes dans des modèles précliniques, où de nettes améliorations de la fonction rénale, de la taille et d'autres mesures de la gravité de la maladie ont été démontrées, ainsi qu'un profil pharmacologique supérieur dans les études précliniques par rapport au composé de première génération de Regulus.

Regulus Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique axée sur la découverte et le développement de médicaments innovants ciblant les microARN. Regulus a mis à profit son expertise en matière de découverte et de développement de médicaments oligonucléotidiques pour développer un pipeline complété par un riche patrimoine de propriété intellectuelle dans le domaine des microARN. Regulus a son siège social à San Diego, CA.