Regulus Therapeutics Inc. a annoncé le dosage du premier patient de la troisième cohorte de l'étude de phase 1b MAD du RGLS8429 pour le traitement de la maladie rénale polykystique dominante autosomique (ADPKD). L'étude MAD de phase 1b est un essai à double insu, contrôlé par placebo, qui évalue l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique (PK/PD) du RGLS8429 chez des patients adultes atteints d'ADPKD. L'étude évaluera le traitement par RGLS8429 à trois niveaux de dose différents, en mesurant notamment les changements dans les polycystines, le volume rénal total ajusté à la taille (htTKV), l'architecture des kystes et la fonction rénale globale.

Les patients de la troisième cohorte recevront 3 mg/kg de RGLS8429 ou un placebo toutes les deux semaines pendant trois mois.