Regulus Therapeutics Inc. a annoncé qu'elle avait terminé le recrutement de la deuxième cohorte de patients dans le cadre de l'étude de phase 1b MAD en cours sur le RGLS8429 pour le traitement de la maladie rénale polykystique autosomique dominante (ADPKD). La société prévoit de commencer à doser la troisième cohorte après un examen de toutes les données de sécurité disponibles de la cohorte 2, ce qui est prévu pour octobre 2023. A propos de l'ADPKD La polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD), causée par des mutations des gènes PKD1 ou PKD2, est l'une des maladies monogéniques humaines les plus courantes et l'une des principales causes d'insuffisance rénale terminale.

RGLS8429 a été bien toléré, aucun événement indésirable grave n'a été signalé et l'exposition plasmatique a été approximativement linéaire pour les quatre doses testées, ce qui est similaire aux données pharmacocinétiques du composé de première génération. En avril 2023, Regulus a annoncé la fin du recrutement de la première cohorte de patients dans l'étude MAD de phase 1b et, après examen de toutes les données d'innocuité disponibles, a avancé à la deuxième cohorte où les patients recevront 2 mg/kg de RGLS8429 ou un placebo toutes les deux semaines pendant trois mois. La Société a aussi récemment terminé l'étude de toxicité chronique de 27 semaines sur RGLS8429 chez la souris.

Aucune toxicité liée au RGLS8429, y compris des effets sur le SNC, n'a été observée à aucun niveau de dose jusqu'à la dose maximale de 300 mg/kg administrée toutes les deux semaines.