Regulus Therapeutics Inc. a annoncé qu'elle avait terminé le recrutement de la troisième cohorte de patients dans l'étude MAD de phase 1b sur RGLS8429 pour le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD). L'étude MAD de phase 1b est un essai à double insu, contrôlé par placebo, qui évalue l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique (PK/PD) du RGLS8429 chez des patients adultes atteints d'ADPKD. L'étude évaluera le traitement par RGLS8429 à trois niveaux de dose différents basés sur le poids, en mesurant notamment les changements dans les polycystines, le volume rénal total ajusté à la taille (htTKV), l'architecture des kystes et la fonction rénale globale.

La troisième cohorte reçoit 3 mg/kg de RGLS8429 ou un placebo toutes les deux semaines pendant trois mois. Le protocole a été modifié pour inclure une quatrième cohorte de sujets qui recevront une dose fixe ouverte de RGLS8429 afin de comparer les données sur les biomarqueurs et l'innocuité à la dose basée sur le poids.