Sensorion a signé un accord pour la fabrication de virus adéno-associés (AAV). L'accord couvre le programme de thérapie génique ciblant le gène OTOF (OTOF-GT), gène codant pour la protéine otoferline et dont les mutations entrainent une surdité congénitale sévère à profonde. Sensorion poursuit le développement de deux programmes de thérapie génique au stade préclinique, menés dans le cadre d'un large partenariat de recherche avec l'unité Génétique et Physiologie de l'audition de l'Institut Pasteur (Paris).

OTOF-GT, le programme le plus avancé, vise à restaurer l'expression de l'otoferline dans les cellules ciliées internes de l'oreille, dans lesquelles elle joue un rôle essentiel pour l'audition.

Selon les termes de l'accord, Novasep aura en charge le développement de procédé et la production (culture cellulaire, expression de l'AAV, purification, distribution aseptique et contrôle qualité) des deux vecteurs AAV conçus pour le projet Sensorion OTOF-GT et fournira à Sensorion des lots de Produit Fini pour alimenter les études précliniques et cliniques.

" S'assurer les services d'une R&D de pointe et de capacités de production aux normes des Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF), comme ceux offerts par Novasep, représente une étape clé et souligne les progrès de notre programme de thérapie génique ciblant l'Otoferline ", déclare Nawal Ouzren, Directrice Générale de Sensorion. " Plus tôt cette année, nous avons annoncé des premières données précliniques préliminaires positives pour OTOF-GT chez des primates non humains. "