Travere Therapeutics, Inc. a annoncé les mises à jour de son programme et les étapes prévues pour 2024. FILSPARI (sparsentan) est un antagoniste des récepteurs de l'endothéline et de l'angiotensine II indiqué pour réduire la protéinurie chez les adultes atteints de néphropathie primaire à immunoglobuline A (IgAN) présentant un risque de progression rapide de la maladie, généralement avec une RPCU = 1,5 g/g. En 2024, la Société prévoit la conversion de FILSPARI de l'homologation accélérée à l'homologation complète pour l'IgAN, ainsi qu'une homologation potentielle pour le traitement de l'IgAN en Europe. La Société génère également des données supplémentaires qui devraient étayer le profil clinique de FILSPARI et elle prévoit des mises à jour des directives de traitement de l'IgAN pour inclure FILSPARI.

FILSPARI (sparsentan) ? IgAN : Au quatrième trimestre 2023, la Société a reçu 459 nouveaux formulaires de début de traitement (PSF), ce qui témoigne de la vigueur continue de la demande des médecins. Les ventes nettes préliminaires de FILSPARI au quatrième trimestre 2023 s'élèvent à 15 millions de dollars, soit 30 millions de dollars depuis le début du lancement commercial en février 2023.

La société est en bonne voie pour soumettre une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) au premier trimestre 2024 pour la conversion de l'approbation accélérée existante de FILSPARI aux États-Unis en une approbation complète. Suite à la présentation des résultats à deux ans de l'étude PROTECT sur FILSPARI dans le traitement de l'IgAN et à l'arrêt de l'examen procédural correspondant, la Société et son collaborateur CSL Vifor prévoient un avis du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) sur l'approbation potentielle de la demande d'autorisation de mise sur le marché conditionnelle (AMC) du sparsentan pour le traitement de l'IgAN en Europe au cours du premier trimestre 2024. En cas d'approbation, le sparsentan recevrait une AMC dans tous les États membres de l'Union européenne, ainsi qu'en Islande, au Liechtenstein et en Norvège.

En 2024, la Société attend des données supplémentaires de ses études ouvertes en cours évaluant la sécurité et l'efficacité du sparsentan en association avec des inhibiteurs du sodium glucose cotransporteur-2 (SGLT2i) ainsi que de l'étude SPARTAN en cours évaluant l'effet potentiel de FILSPARI en tant que traitement de première intention chez les patients atteints d'IgAN nouvellement diagnostiquée. En 2024, la société prévoit d'inclure FILSPARI dans les directives de pratique clinique KDIGO (Kidney Disease Improving Global Outcomes) pour la prise en charge des maladies glomérulaires. Sparsentan ?

Glomérulosclérose segmentaire focale (FSGS) : En 2024, la société procède à des analyses supplémentaires des données relatives à la glomérulosclérose segmentaire focale et s'engagera avec les organismes de réglementation à évaluer les voies réglementaires potentielles pour une indication du sparsentan dans la glomérulosclérose segmentaire focale. Pegtibatinase ? HCU classique : La Société fait progresser la pegtibatinase, un nouveau traitement enzymatique substitutif expérimental susceptible de devenir le premier et le seul traitement de fond pour les personnes atteintes d'homocystinurie classique (HCU).

En décembre 2023, la société a lancé l'étude pivot de phase 3 HARMONY afin de soutenir l'approbation potentielle de la pegtibatinase pour le traitement de l'HCU classique. L'étude HARMONY est un essai clinique de phase 3 mondial, randomisé, multicentrique, en double aveugle et contrôlé par placebo, conçu pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la pegtibatinase en tant que nouveau traitement visant à réduire les taux d'homocystéine totale (tHcy). L'essai devrait inclure environ 70 patients avec un diagnostic d'HCU classique et des niveaux de tHcy =50 µM tout en maintenant leur traitement standard.

Les participants seront randomisés 1:1 pour recevoir 2,5 mg/kg de pegtibatinase ou un placebo, administrés par voie sous-cutanée, pour une durée de traitement de 24 semaines en aveugle. Le critère d'évaluation principal est le changement de la moyenne géométrique relative des niveaux de tHcy plasmatique par rapport à la ligne de base, comparé aux semaines 6 à 12. La durabilité de la réponse au traitement pendant les 24 semaines de traitement sera également mesurée en tant que critère d'évaluation secondaire.

Les premiers résultats de l'étude HARMONY sont attendus en 2026. La société lancera également l'étude ENSEMBLE, une étude de phase 3b, ouverte, d'extension à long terme, qui évaluera l'efficacité continue et la sécurité à long terme de la pegtibatinase chez les participants atteints d'HCU après l'achèvement de l'étude COMPOSE ou de l'étude HARMONY. ENSEMBLE comprendra une sous-étude optionnelle de modification de la tolérance aux protéines qui évaluera si les patients peuvent augmenter leur apport naturel en protéines alimentaires et maintenir un niveau acceptable de contrôle métabolique tout en recevant de la pegtibatinase.