Travere Therapeutics, Inc. a annoncé la soumission d'une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la conversion de l'approbation accélérée de FILSPARI® (sparsentan) dans la néphropathie à IgA (IgAN) en une approbation complète. En février 2023, la FDA a accordé une autorisation accélérée à FILSPARI en tant que premier et seul traitement non immunosuppresseur ciblant les lésions glomérulaires du rein pour réduire la protéinurie chez les adultes atteints de néphropathie à IgA primaire présentant un risque de progression rapide de la maladie. La sNDA est basée sur les résultats confirmés à deux ans de l'étude PROTECT de phase 3, la seule étude en tête-à-tête dans l'IgAN par rapport à un comparateur actif.

FILSPARI est un médicament oral à prise unique quotidienne qui cible directement les lésions glomérulaires du rein en bloquant deux voies critiques de la progression de la maladie d'IgAN (endothéline-1 et angiotensine II). FILSPARI est également le premier et le seul traitement non immunosuppresseur approuvé pour le traitement de cette maladie rénale rare. La demande d'autorisation de mise sur le marché s'appuie sur les résultats de l'étude PROTECT de phase 3 qui a montré que FILSPARI préservait la fonction rénale à long terme et permettait d'obtenir une réduction significative de la protéinurie et une différence cliniquement significative de la pente du DFGe par rapport à un comparateur actif.

La FDA dispose de 60 jours à compter de la réception de la demande pour décider si elle l'accepte pour examen. La société s'attend à recevoir de la FDA un avis concernant l'acceptation de la demande d'examen de la sNDA ainsi que le calendrier d'examen de la sNDA au cours du deuxième trimestre 2024. Outre la soumission de la sNDA à la FDA, la Société et son partenaire commercial européen CSL Vifor ont récemment annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l'approbation de l'autorisation conditionnelle de mise sur le marché (CMA) du sparsentan pour le traitement de la néphropathie à IgA (IgAN) en Europe.

La décision de la Commission européenne est attendue pour le deuxième trimestre 2024. Si elle est approuvée, le sparsentan recevra une AMC dans tous les États membres de l'Union européenne, ainsi qu'en Islande, au Liechtenstein et en Norvège.