Travere Therapeutics, Inc. a annoncé l'achèvement d'une réunion pré-NDA avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour FILSPARI® (sparsentan) dans la néphropathie IgA (IgAN). La société soumettra une demande supplémentaire de nouveau médicament (sNDA) au cours du premier trimestre 2024 pour la conversion de l'approbation accélérée actuelle de FILSPARI aux États-Unis en une approbation complète. La société a également achevé l'engagement réglementaire sur la glomérulosclérose segmentaire focale (FSGS) dans lequel la FDA a communiqué que les résultats de l'étude DUPLEX de phase 3 ne sont pas suffisants pour soutenir une demande de sNDA pour une indication FSGS pour le sparsentan.

En conséquence, la Société va procéder à des analyses supplémentaires des données relatives à la FSGS en vue de réengager la FDA en 2024, et met en œuvre une réorganisation stratégique au quatrième trimestre 2023 afin de concentrer les ressources à court terme sur le lancement en cours de FILSPARI dans l'IgAN et sur l'avancement de la pegtibatinase dans l'homocystinurie classique (HCU). Suite aux commentaires favorables de la FDA sur le plan de la société visant à soumettre les résultats à deux ans de l'étude PROTECT de phase 3 dans l'IgAN, Travere soumettra une sNDA au premier trimestre 2024 pour l'approbation complète de FILSPARI dans l'IgAN aux États-Unis La société a récemment tenu une réunion pré-NDA avec la FDA pour discuter des résultats confirmatifs de l'étude PROTECT de phase 3 et des prochaines étapes pour la soumission d'une sNDA en vue d'une approbation complète. La FDA a indiqué qu'elle soutenait le plan de la Société de soumettre une sNDA pour la conversion de l'approbation accélérée à l'approbation complète et la Société est en bonne voie pour soumettre la sNDA au cours du premier trimestre 2024.

Suite à l'engagement avec la FDA sur les résultats à deux ans de l'étude de phase 3 DUPLEX de sparsentan dans le FSGS, la Société effectue des analyses supplémentaires des données FSGS La Société a également terminé la réunion de type C prévue avec la FDA pour discuter des résultats précédemment rapportés de l'étude de phase 3 DUPLEX de sparsentan dans le FSGS. La FDA a reconnu l'importance des besoins non satisfaits en matière de thérapies approuvées, ainsi que les défis posés par l'étude du FSGS, mais a indiqué que les résultats à deux ans de l'étude DUPLEX de phase 3 n'étaient pas suffisants pour justifier une demande d'autorisation de mise sur le marché (sNDA). La FDA a reconnu le travail effectué par l'ensemble de la communauté néphrologique pour mieux comprendre la protéinurie et le DFGe en tant que critères d'évaluation dans les essais cliniques sur le SGS et a indiqué sa volonté de poursuivre le dialogue avec la société sur une voie potentielle à suivre pour le sparsentan dans le SGS après que la société aura examiné des preuves supplémentaires.

La société prévoit de renouer le dialogue avec la FDA dans le courant de l'année 2024. Réorganisation stratégique : Afin de mieux aligner les ressources de la société sur le lancement en cours de FILSPARI et sur son programme de phase 3 prévu qui fait progresser le développement de la pegtibatinase en tant que premier traitement potentiel de modification de la maladie pour l'HCU, Travere met en œuvre une réduction de la main-d'œuvre d'environ 20 %, axée sur les employés qui ne travaillent pas sur le terrain. Ces ajustements devraient se traduire par des économies annualisées estimées à environ 25 millions de dollars à partir de 2024, et par une charge non récurrente estimée à environ 12 millions de dollars à 14 millions de dollars principalement comptabilisée au quatrième trimestre de 2023.

Parallèlement aux autres mesures de réduction des coûts prévues, la société s'attend désormais à des dépenses d'exploitation inférieures à 400 millions de dollars en 2024, hors coût des marchandises vendues, dépréciation et amortissement, et à des paiements d'étape nets prévus d'environ 50 millions de dollars. Avec 634,6 millions de dollars de trésorerie et d'équivalents de trésorerie au 30 septembre 2023, la société s'attend à disposer d'une marge de manœuvre en matière de trésorerie jusqu'en 2028. À propos de la néphropathie à IgA : La néphropathie à IgA (IgAN), également appelée maladie de Berger, est une maladie rénale progressive rare caractérisée par l'accumulation dans les reins d'immunoglobuline A (IgA), une protéine qui aide l'organisme à lutter contre les infections.

Les dépôts d'IgA provoquent une défaillance des mécanismes normaux de filtrage des reins, entraînant la présence de sang dans les urines (hématurie), de protéines dans les urines (protéinurie) et une perte progressive de la fonction rénale. Les autres symptômes de la maladie d'IgAN peuvent être un gonflement (œdème) et une hypertension artérielle. L'IgAN est le type de glomérulonéphrite primaire le plus répandu dans le monde et l'une des principales causes d'insuffisance rénale due à une maladie glomérulaire.

On estime que l'IgAN touche jusqu'à 150 000 personnes aux États-Unis et qu'elle est l'une des maladies glomérulaires les plus courantes en Europe et au Japon.