4D Molecular Therapeutics a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) au produit candidat de la société, le 4D-710 en aérosol, pour le traitement de la maladie pulmonaire de la fibrose kystique (FK). Le 4D-710 est évalué dans le cadre de l'essai clinique de phase 1/2 AEROW chez des personnes atteintes de FK qui ne sont pas éligibles à l'un des modulateurs CFTR actuellement approuvés, ou qui ne peuvent tolérer l'un d'entre eux. La DPPR peut être accordée à des médicaments expérimentaux et à des produits biologiques conçus pour traiter des maladies graves ou potentiellement mortelles affectant principalement des personnes âgées de 18 ans ou moins et répondant à la définition de "maladie ou affection rare" (affectant moins de 200 000 personnes).

(affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis). Si la mise sur le marché du médicament ou du produit biologique est approuvée, le 4DMT peut bénéficier d'un bon d'examen prioritaire qui peut être transféré ou vendu à un autre promoteur.