Les actions de 4D Molecular Therapeutics ont plus que doublé lundi après que le développeur de thérapies a communiqué les résultats d'un essai à mi-parcours de son traitement des maladies oculaires.

L'action a atteint son plus haut niveau en deux ans, à 35,61 dollars, après que la société a publié samedi les résultats intermédiaires de l'essai qui a testé la thérapie génique, 4D-150, chez des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), l'une des principales causes de perte de vision chez les adultes plus âgés.

La DMLA humide est une maladie de longue durée qui provoque une vision floue ou une tache aveugle dans la vision centrale en raison d'une fuite de liquide ou de sang dans la macula. La thérapie de 4D Molecular a été testée sur 51 patients atteints d'une maladie grave qui entraîne un épaississement de la rétine, ce qui se traduit par une lourde charge de traitement, les patients devant dépendre d'injections fréquentes telles que l'Eylea de Regeneron Pharmaceuticals.

Dans le contexte d'une population de patients gravement atteints dont l'épaisseur de la rétine est 1,6 fois supérieure à la normale malgré 10 injections antérieures au cours de l'année écoulée, Lisa Walter, analyste chez RBC Capital Markets, a déclaré qu'"on ne pouvait pas demander un bien meilleur résultat".

Dans l'essai de 4D Molecular, la version à haute dose de la thérapie a montré une réduction de 89% des injections de traitement standard, tandis que 63% des patients n'ont pas eu d'injection pendant 24 semaines.

Ces données "remplissent toutes les conditions", a déclaré M. Walter.

Selon les données des Centers for Disease Control and Prevention, on estime que 19,8 millions d'Américains âgés de 40 ans et plus vivent avec une dégénérescence maculaire liée à l'âge et que 1,49 million d'entre eux risquent de perdre la vue.

Adverum et Regenxbio développent également des thérapies géniques pour la maladie, mais Kostas Biliouris, analyste chez BMO Capital Markets, a déclaré que la thérapie d'Adverum pose des problèmes de sécurité, tandis que l'administration de la thérapie de Regenxbio n'est pas pratique.

"Dans le domaine de la thérapie génique, je pense que (4D Molecular) est l'acteur le plus viable.

4D Molecular prévoit de commencer les essais de phase avancée au cours du premier trimestre 2025. (Reportage de Sriparna Roy à Bengaluru ; rédaction de Shinjini Ganguli)