REGENXBIO Inc. a annoncé que le recrutement s'est achevé au niveau de dose 2 et a fait état de données intérimaires supplémentaires sur la sécurité et l'efficacité de l'essai de phase I/II AFFINITY DUCHENNE portant sur RGX-202 chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) âgés de 4 à 11 ans. La durée du suivi post-administration varie d'environ trois semaines à plus de neuf mois. Tous les patients qui ont atteint le suivi de trois mois ont terminé le régime d'immunosuppression conformément au protocole de l'étude.

Dans les nouvelles données du troisième patient, âgé de 6,6 ans, qui a reçu RGX-202 au niveau de dose 1, l'expression de la microdystrophine de RGX-202 a été mesurée à 83,4 % par rapport au contrôle à trois mois. Une réduction de 93 % des niveaux de créatinine kinase (CK) sérique par rapport à la ligne de base a été observée à dix semaines. Les niveaux d'expression de la microdsytrophine de RGX-202 (changement par rapport à la ligne de base) trois mois après l'administration de RGX-202 étaient de 44,4 % (n=3, écart-type : 36,5 %).

Les données des patients sont présentées ci-dessous. Âge du patient au Poids au Western blot (méthode Jess), Niveaux de CK, Dosage (années) Dosage (kg) semaine 10 (% de réduction par rapport à la ligne de base). RGX-202 est conçu pour favoriser la livraison et l'expression ciblée de gènes dans les muscles squelettiques et cardiaques à l'aide du vecteur NAV AAV8, un vecteur utilisé dans de nombreux essais cliniques, et d'un promoteur spécifique au muscle bien caractérisé (Spc5-12).

Les déclarations prospectives comprennent des déclarations relatives, entre autres, aux opérations futures de REGENXBIO, aux essais cliniques, aux coûts et aux flux de trésorerie. Cependant, la question de savoir si les résultats et les développements réels seront conformes aux attentes et aux prédictions de REGENXBIO est soumise à un certain nombre de risques et d'incertitudes, y compris le calendrier de recrutement, le début et l'achèvement et le succès des études précliniques menées par REGENXBIO et ses partenaires de développement, le développement et le lancement en temps opportun de nouveaux produits, le développement et le lancement en temps opportun de nouveaux produits.