REGENXBIO Inc. a annoncé les premiers résultats de l'essai de phase I/II/III CAMPSIITE® ? sur le RGX-121 pour le traitement des patients de moins de 5 ans atteints de mucopolysaccharidose de type II (MPS II), également connue sous le nom de syndrome de Hunter, démontrant que la phase pivot de l'essai a atteint son critère d'évaluation principal avec une signification statistique. Les résultats ont été présentés lors du 20e symposium annuel WORLDS ?

par Paul Harmatz, M.D., UCSF Benioff Children's Hospital et investigateur de l'essai. Au 3 janvier 2024, RGX-121 continue d'être bien toléré chez 25 patients ayant reçu des doses à toutes les phases de l'essai CAMPSIITE. Suite à une réunion RMAT tenue avec la FDA fin 2023, REGENXBIO poursuit ses plans pour utiliser les niveaux de D2S6 dans le LCR comme critère de substitution pour une approbation accélérée et termine les activités restantes afin de déposer une BLA au cours du second semestre 2024.

Sur la base d'une revue prioritaire attendue, l'approbation potentielle de la BLA prévue pourrait entraîner la réception d'un bon de revue prioritaire pour les maladies pédiatriques rares en 2025.