REGENXBIO Inc. a communiqué de nouvelles données intermédiaires sur la sécurité et l'efficacité de l'essai de phase I/II AFFINITY DUCHENNE portant sur RGX-202 chez des patients âgés de 4 à 11 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, y compris l'expression de la microdystrophine RGX-202 au niveau de dose 2 et la vidéo des évaluations cliniques de l'essai démontrant les premiers signes d'amélioration de la force et de la fonction. La durée du suivi post-administration va d'environ sept semaines à plus de onze mois. Tous les patients qui ont atteint le suivi de trois mois ont terminé le régime d'immunosuppression conformément au protocole de l'étude.

Dans les nouvelles données du premier patient, âgé de 12,1 ans, qui a reçu RGX-202 au niveau de dose 2, l'expression micrody Strophin de RGX-202 a été mesurée à 75,7 % par rapport au contrôle à trois mois. Parmi les patients âgés de 8 à 11 ans au moment de la sélection, les niveaux d'expression de la microdsytrophine de RGX-202 (changement par rapport à la ligne de base) trois mois après l'administration de RGX-202 étaient plus élevés au niveau de dose 2. Les données relatives aux patients sont présentées ci-dessous. De plus, de nouveaux enregistrements des évaluations cliniques de l'essai AFFINITY DUCHenNE et des vidéos à domicile partagés avec les chercheurs de l'essai par les soignants illustrent les patients traités avec RGX-202 et démontrent des preuves initiales d'amélioration de la force et de la fonction.

La société prévoit de présenter des données d'évaluation de la force et du fonctionnement pour les deux niveaux de dose de l'essai plus tard cette année, mais la société prévoit de présenter des données d'évaluation de la force et du fonctionnement pour les deux niveaux de dose de l'essai plus tard cette année, la société prévoit de faire une détermination de la dose pivot vers le milieu de l'année 2024. RGX-202 est conçu pour favoriser la délivrance et l'expression ciblée de gènes dans l'ensemble des muscles squelettiques et cardiaques à l'aide du vecteur NAV AAV8, un vecteur utilisé dans de nombreux essais cliniques, et d'un promoteur spécifique au muscle bien caractérisé (Spc5-12). Les déclarations prospectives comprennent des déclarations relatives, entre autres, aux opérations futures de la société, aux essais cliniques, aux coûts et aux flux de trésorerie.

Cependant, la question de savoir si les résultats et les développements réels seront conformes aux attentes et aux prédictions de la société est soumise à un certain nombre de risques et d'incertitudes, y compris le calendrier de recrutement, le début et l'achèvement et le succès des essais cliniques menés par REGENXBIO, ses licenciés et ses partenaires, le calendrier du début et de l'achèvement et le succès des études précliniques menées par REGENXBIO et ses partenaires de développement, le développement et le lancement de nouveaux produits dans les délais impartis, la capacité à obtenir et à maintenir l'approbation réglementaire des produits candidats, la capacité à obtenir et à maintenir la protection de la propriété intellectuelle pour les produits candidats et la technologie, les tendances et les défis dans les affaires et les marchés dans lesquels REGENXBIO opère, la taille et la croissance des marchés potentiels dans lesquels REGENX BIO opère, la taille et le développement des marchés potentiels, et la société prévoit d'initier l'essai pivot dans la seconde moitié de 2024. La société prévoit de lancer un essai pivot au second semestre 2024. L'essai devrait débuter au deuxième trimestre 2024.

L'entreprise prévoit l'essai pivot au second semestre 2022. L'entreprise prévoit de déterminer les doses pivotales au milieu de l'année 2024. RGX-202 est conçu pour permettre la délivrance et l'expression ciblée de gènes dans les muscles squelettiques et cardiaques en utilisant le vecteur NAV8, un vecteur utilisé dans de nombreux essais cliniques, et un promoteur musculaire spécifique bien caractérisé (Spc5-12).

Les déclarations prospectives comprennent des déclarations relatives, entre autres, à la taille et à la croissance des marchés potentiels, y compris la taille et la croissance des opportunités de marché potentiel, y compris les marchés potentiels, et les marchés potentiels de la société.