4D Molecular Therapeutics a annoncé des données intermédiaires positives de l'essai clinique de phase 2 PRISM évaluant le 4D-150 intravitréen chez des patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) humide présentant une activité sévère de la maladie et une charge de traitement élevée. Les données présentées lors de la conférence Angiogenesis, Exudation, and Degeneration 2024 par Arshad M. Khanani, M.D., M.A., FASRS, consistaient en des résultats marquants à 24 semaines de la cohorte randomisée d'expansion de dose de la phase 2 de l'essai clinique PRISM. Une dose intravitréenne unique de 4D-150 a démontré des résultats de sécurité favorables jusqu'à la date de clôture des données (examens allophtalmiques jusqu'à 48 semaines de suivi) : Pas d'inflammation intraoculaire significative ; dose élevée : Aucune ; 97% (38 des 39 patients) ont terminé la réduction des corticostéroïdes topiques prophylactiques de 20 semaines selon le calendrier prévu ; Faible dose : Un seul œil à la semaine 16 présentait 1+ cellules mixtes antérieures (pigmentées et globules blancs), résolues lors de la visite suivante et la réduction prophylactique des corticostéroïdes topiques a été achevée à la semaine 26 ; tous les patients ont actuellement arrêté les stéroïdes ; aucun événement indésirable grave (EIG) lié au 4D-150 ou EIG dans l'œil de l'étude ; aucune hypotonie, endophtalmie, vascularite rétinienne, épanchements choroïdiens ou occlusions de l'artère rétinienne ; analyse de référence à 24 semaines pour les principaux critères d'évaluation de l'efficacité : Réduction de la charge de traitement : réduction de 89 % et 85 % des taux annualisés d'injection d'anti-VEGF dans les bras à dose élevée (3E10 vg/oeil) et faible (1E10 vg/oeil) ; 4D-150, respectivement ; 84 % et 90 % des patients ont reçu 0 ou 1 injection supplémentaire d'aflibercept dans les bras à dose élevée et faible 4D-150 ; 63 % et 50 % des patients n'ont pas reçu d'injection supplémentaire d'aflibercept dans les bras à dose élevée et faible 4 D-150, respectivement.

Résultats visuels et anatomiques sur la rétine (différence entre la moyenne des changements ajustés des semaines 20 et 24 par rapport à la ligne de base et le bras de contrôle aflibercept) : Meilleure acuité visuelle corrigée (BCVA) : -1,8 et +1,8 lettres de l'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) pour les bras 3E10 et 1E10 vg/oeil 4D-150, respectivement ; Épaisseur du sous-champ central (CST) : -8,3 et +29,9 um pour le bras 3E10 vg/oeil 4D-150, respectivement ; met en évidence une réduction notable de la variabilité anatomique rétinienne dans le bras à haute dose à tous les points temporels.