Aelis Farma a annoncé avoir atteint une étape clé en complétant avec succès le recrutement de 333 patients souffrant de dépendance au cannabis dans son étude clinique de phase 2b avec AEF0117. AEF0117 est le premier d'une nouvelle classe de médicaments développés par Aelis Farma, les inhibiteurs spécifiques de signalisation du récepteur CB1 du système endocannabinoïde (CB1-SSi). L'étude multicentrique de phase 2b en cours vise à démontrer l'efficacité de ce composé "first-in-class" dans le traitement de la dépendance au cannabis, actuellement définie comme CUD (Cannabis Use Disorder) dans le DSM-5, le manuel diagnostique de référence des troubles mentaux.

Le recrutement et la randomisation des 333 patients de l'étude ont été effectués dans 11 centres cliniques aux États-Unis, sous la coordination du Pr. Frances Levin de l'Université de Columbia (New York). L'étude à double insu, contrôlée par placebo, comprend l'administration d'un placebo ou de l'une des trois doses testées d'AEF0117 (0,1 mg, 0,3 mg et 1 mg) une fois par jour pendant 3 mois.

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer si AEF0117 réduit la consommation de cannabis en démontrant une augmentation de la proportion de sujets consommant du cannabis =1 jour par semaine comparativement au placebo. La proportion de patients atteignant d'autres niveaux de réduction de la consommation, ainsi que l'amélioration potentielle de leur qualité de vie, seront également examinées en tant que critère d'évaluation secondaire. Les premiers résultats sont attendus conformément au calendrier précédemment annoncé pour le deuxième trimestre 2024.

Afin d'assurer une transition en douceur d'AEF0117 vers l'étude de phase 3 après une phase 2b positive, Aelis Farma a initié, parallèlement à la phase 2b, une série d'études toxicologiques requises par les autorités réglementaires. Annoncé en novembre dernier, le profil d'innocuité favorable observé dans ce contexte valide les observations positives du Data Safety Monitoring Board (DSMB) indépendant pour les 115 premiers patients de l'étude de Phase 2b, confirmant la bonne tolérance d'AEF0117 chez les individus souffrant de dépendance au cannabis. Grâce à l'achèvement de ces développements non cliniques en avance sur l'échéancier, AEF0117 sera prêt à entrer dans l'étude clinique de phase 3 sur la dépendance au cannabis à la fin d'une phase 2b positive, sous réserve de l'approbation réglementaire du plan de phase 3.

L'étude de phase 2b fait partie intégrante du programme clinique d'AEF0117, qui a reçu un financement total de 7,8 millions de dollars américains des National Institutes of Health (NIH), dont 4,5 millions de dollars américains alloués à la fin de 2021 pour la phase de développement actuelle. Auparavant, une étude de phase 2a, menée par le Pr. Margaret Haney (Columbia University, NY) chez des volontaires souffrant de dépendance au cannabis, a fourni des preuves initiales de l'efficacité d'AEF0117 avec un profil d'innocuité favorable.

Sur la base des résultats encourageants de la phase 2a, Aelis Farma a conclu en 2021 un accord exclusif d'option et de licence avec Indivior PLC, un groupe pharmaceutique leader dans le traitement de la dépendance, pour le développement et la commercialisation d'AEF0117 en tant que traitement des troubles dus à la consommation excessive de cannabis. Dans le cadre de cet accord, Aelis Farma a déjà reçu 30 millions USD (paiement d'option). Si Indivior exerce l'option de licence à la fin de la phase 2b (H2 2024), Aelis Farma recevra une redevance de licence de 100 millions USD et jusqu'à 340 millions USD de paiements supplémentaires en fonction de l'atteinte d'étapes de développement, réglementaires et commerciales, ainsi que des redevances sur les ventes nettes d'AEF0117 comprises entre 12 % et 20 %.

Suite à l'exercice de l'option, tous les coûts de développement, d'enregistrement et de commercialisation d'AEF0117 seront supportés par Indivior.