Aeterna Zentaris Inc. a fourni une mise à jour sur ses programmes de développement de produits thérapeutiques et diagnostiques et a souligné les étapes clés à venir. Produits biologiques modifiant l'auto-immunité : Protéines de fusion modificatrices de l'auto-immunité ciblées et hautement spécifiques pour le traitement potentiel de la maladie du spectre de la neuromyélite optique (" NMOSD ") et de la maladie de Parkinson. Les produits biologiques AIM représentent une plate-forme technologique unique qui a le potentiel de s'attaquer à la cause et pas seulement aux symptômes des troubles neurodégénératifs auto-immuns et inflammatoires à des stades précoces.

Cette approche repose sur l'induction d'une désensibilisation immunitaire sélective et hautement ciblée, basée sur le concept naturel de tolérance fœto-maternelle. Faits marquants récents : Preuve de concept préclinique positive dans divers modèles in-vitro et in-vivo. Profilage approfondi d'un ensemble limité de candidats en vue d'une utilisation potentielle dans le cadre du développement clinique.

Confirmation du mécanisme d'action et de l'efficacité d'AIM Biologicalsaco dans des études ex-vivo sur des échantillons de sang humain provenant de patients atteints de NMOSD et de PD. Prochaines étapes : Évaluation de la stratégie de fabrication et lancement de la production des candidats sélectionnés pour le développement. Compilation en cours d'un ensemble complet de données précliniques pour les réunions de conseil scientifique avec les autorités réglementaires, qui devraient avoir lieu dans un avenir proche.

Protéines de fusion de l'hormone parathyroïdienne à clairance retardée (" DC-PTH ", AEZS-150) : Traitement potentiel de l'hypoparathyroïdie chronique : AEZS-150 est une protéine de fusion de PTH [1-34] couplée à une protéine de liaison de l'hormone de croissance humaine modifiée (GHBP). Les résultats précliniques obtenus jusqu'à présent indiquent qu'il est possible de maintenir des niveaux réguliers de calcium et de phosphate dans le sang plus longtemps et plus régulièrement qu'avec les traitements actuels. Ce projet vise à traiter cette maladie orpheline débilitante, pour laquelle il n'existe actuellement aucune option thérapeutique satisfaisante, par des injections hebdomadaires au lieu d'injections quotidiennes.

Faits saillants récents : Profilage détaillé d'AEZS-150 par le biais d'études in vitro et de modèles in vivo d'hypoparathyroïdie. Établissement d'une banque de cellules maîtresses pour une lignée cellulaire exprimant AEZS-150 avec un bon rendement. Progrès continus dans le développement d'un processus de production adapté à la fabrication GMP à plus grande échelle.

Prochaines étapes : Rencontrer les autorités réglementaires afin de déterminer la voie à suivre pour le développement ; la Société s'attend à une telle rencontre au T4/2023, et comme résultat, un programme d'innocuité et de toxicologie abrégé puisque le principe actif ([1-34]-PTH fragment) est déjà approuvé et utilisé. Lancer des études précliniques permettant l'obtention d'une IND en 2024. Macimorelin thérapeutique (AEZS-130) : agoniste de la ghréline en développement pour le traitement de la SLA (maladie de Lou Gehrig) : La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie orpheline débilitante et mortelle, et ceux qui souffrent de cette condition terminale ont peu d'options de traitement.

Les multiples modes d'action de Macimorelinacos (AEZS-130) devraient avoir le potentiel d'améliorer la qualité de vie de ces patients. Faits saillants récents : Développement réussi d'une formulation alternative convenant à la SLA. Accumulation de données sur les effets positifs du traitement par AEZS-130 sur la survie des motoneurones.

Poursuite de l'évaluation d'AEZS-130 chez des souris transgéniques modèles de la SLA et dans des cultures de neurones dérivées de patients humains. Achèvement des études initiales de toxicologie et d'innocuité pour soutenir le développement clinique en tant que produit thérapeutique, en plus de l'ensemble des données d'innocuité et de toxicologie déjà existantes provenant du développement diagnostique de la macimoréline. Prochaines étapes : Après l'obtention de la preuve de concept, la société cherchera à organiser une réunion de conseil scientifique avec les autorités réglementaires afin de discuter des prochaines étapes du développement du programme.

Achèvement des études de toxicologie et d'innocuité pour soutenir le traitement sur des périodes prolongées. Mise à jour sur le développement et la commercialisation des produits diagnostiques : Diagnostic de la macimoréline : Approuvé et commercialisé comme test pour la déficience en hormone de croissance chez l'adulte et en phase 3 de développement clinique pour la déficience en hormone de croissance chez l'enfant ("CGHD"). Aeterna mène actuellement son étude pivot de phase 3 sur l'innocuité et l'efficacité AEZS-130-P02 (l'essai acDETECT) évaluant macimorelin pour le diagnostic de la déficience en hormone de croissance chez l'enfant (acCGHDac).

La plupart des sites cliniques aux États-Unis et dans les pays européens sont ouverts au recrutement de patients. Faits marquants récents : Étude de phase 3 : Des progrès significatifs ont été réalisés dans le recrutement des patients pour l'étude DETECT, notamment grâce à l'engagement d'une nouvelle organisation de recherche clinique (CRO). Actuellement, trois nouveaux pays (Arménie, Slovaquie et Turquie) ont des activités de demande d'essai clinique DETECT en cours et près de la moitié des sujets prévus ont entre-temps terminé l'essai.

MacimorelinCommercialisation : Ayant récupéré de Novo Nordisk les pleins droits sur Macrilen pour les États-Unis et le Canada en mai 2023, la Société se concentre activement sur l'identification d'un autre partenaire de développement et de commercialisation pour Macrilen aux États-Unis et au Canada.