Le 15 février 2024, Applied Therapeutics, Inc. a annoncé des résultats intérimaires positifs sur 12 mois de l'essai INSPIRE de phase 3 en cours, dans lequel les critères d'évaluation primaires et plusieurs critères d'évaluation secondaires clés ont été atteints. L'étude INSPIRE est une étude de phase 3 en double aveugle contrôlée par placebo évaluant l'effet du govorestat (AT-007) oral à prise unique quotidienne (QD) chez 56 patients âgés de 16 à 55 ans souffrant d'un déficit en SORD aux États-Unis et en Europe. Le govorestat est un inhibiteur de l'aldose réductase pénétrant dans le système nerveux central, qui bloque la conversion du glucose en sorbitol, et il a déjà été démontré qu'il réduisait les niveaux de sorbitol chez les patients atteints du déficit en SORD.

L'objectif de cette analyse intermédiaire pré-spécifiée sur 12 mois était d'évaluer les indicateurs précoces de l'effet du traitement govorestat afin d'éclairer les futures discussions réglementaires et de soutenir une éventuelle demande de nouveau médicament (NDA), en raison du besoin urgent de traitement et de l'absence d'autres options pour les patients atteints du déficit en SORD. L'analyse intermédiaire à 12 mois comprenait un critère principal d'efficacité clinique basé sur la corrélation entre le sorbitol et les mesures de résultats cliniques composites, et un critère principal de biomarqueur pharmacodynamique basé sur la réduction du sorbitol. La société estime que les résultats de l'analyse intermédiaire à 12 mois confirment le rôle du sorbitol en tant que facteur clé de la gravité et de la progression de la maladie au fil du temps.

Les résultats cliniques de l'essai INSPIRE en cours devraient être évalués à nouveau à 24 mois, le test de marche de 10 mètres servant de critère d'évaluation primaire de l'efficacité clinique. La société prévoit de discuter avec la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis d'une éventuelle demande d'autorisation de mise sur le marché (NDA) sur la base des données cliniques disponibles à ce jour.