La FDA américaine prolonge l'examen du médicament d'Applied Therapeutics contre les maladies génétiques

Applied Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique. Elle se concentre sur le développement d'un pipeline de nouveaux médicaments candidats contre des cibles moléculaires validées dans des indications où les besoins médicaux sont importants et non satisfaits. Le principal candidat-médicament de la société, govorestat, est un nouvel inhibiteur de l'aldose réductase (ARI) pénétrant dans le système nerveux central pour le traitement de maladies métaboliques rares du système nerveux central, notamment la galactosémie, le déficit en sorbitol déshydrogénase (SORD) et le PMM2-CDG. La société développe également l'AT-001, un nouvel ARI puissant, pour le traitement de la cardiomyopathie diabétique (DbCM), une fibrose cardiaque mortelle. Elle a terminé un essai clinique de phase I/II évaluant l'AT-001 chez environ 120 patients atteints de diabète de type 2, au cours duquel aucun effet indésirable ou problème de tolérance lié au médicament n'a été observé. Le pipeline préclinique comprend également l'AT-003, un IRA conçu pour traverser le fond de l'œil lorsqu'il est administré par voie orale, pour le traitement de la rétinopathie diabétique.