Applied Therapeutics, Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a prolongé de trois mois la période d'examen de la demande de nouveau médicament (NDA) pour le govorestat (AT-007) pour le traitement de la galactosémie classique. La FDA a fixé une nouvelle date d'action prévue par le Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) au 28 novembre 2024. La FDA a notifié à Applied Therapeutics qu'elle avait besoin de plus de temps pour examiner les analyses supplémentaires des données précédemment soumises qui avaient été fournies par Applied en réponse aux demandes d'informations de routine de la FDA et a déterminé que les informations supplémentaires constituent un amendement majeur à la NDA.

En février 2024, la société a annoncé que la FDA avait accepté et accordé un examen prioritaire à la NDA. Le govorestat a précédemment reçu la désignation de maladie rare pédiatrique et pourra bénéficier d'un bon d'examen prioritaire (PRV) après son approbation. Le dépôt de la demande de NDA pour govorestat est étayé par une réduction rapide et soutenue du galactitol, qui a entraîné un bénéfice significatif sur les résultats cliniques chez les patients pédiatriques, ainsi qu'un profil de sécurité favorable.

Le dossier de soumission comprend des données cliniques issues de l'étude de phase 3 Action-Galactosemia Kids chez des enfants âgés de 2 à 17 ans atteints de galactosémie, de l'étude de phase 1/2 ACTION-Galactosemia chez des patients adultes atteints de galactosémie, ainsi que des données précliniques. S'il est approuvé, le govorestat sera le premier médicament indiqué pour le traitement de la galactosémie et sera le premier produit commercial d'Applied Therapeutics. Le Govorestat a reçu la désignation de produit médicinal orphelin de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour la galactosémie et le déficit en SORD.

Govorestat a également reçu la désignation de médicament orphelin de la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la galactosémie, du PMM2-CDG et du déficit en SORD ; la désignation de maladie rare pédiatrique pour la galactosémie et le PMM2-CDG ; et la désignation de procédure accélérée pour la galactosémie.