Bio-Path Holdings, Inc. a annoncé l'achèvement de la première cohorte de la portion d'augmentation de la dose de son essai clinique de phase 1/1b sur le BP1002 visant à évaluer la capacité du BP1002 à traiter les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) réfractaire/récidivante, y compris les patients résistants au vénétoclax. Un total de trois patients évaluables par cohorte de dosage devrait être traité avec le BP1002 en monothérapie selon un schéma standard 3+3, à moins qu'il n'y ait une toxicité limitant la dose, ce qui nécessiterait de tester trois patients supplémentaires. Une étude publiée a montré que les patients atteints de LAM qui avaient rechuté après un traitement de première ligne à base de venetoclax étaient réfractaires au traitement de sauvetage et avaient une survie médiane de moins de 3 mois.

En ciblant Bcl-2 au niveau de l'ARNm plutôt qu'au niveau de la protéine, le BP1002 pourrait surmonter et prévenir certains des mécanismes de résistance qui affectent le traitement au vénétoclax. Les études précliniques publiées ont montré que le BP1002 est un puissant inhibiteur de la cible Bcl-2 et son profil de sécurité bénin devrait permettre une thérapie combinée efficace du BP1002 avec des agents approuvés, tels que la décitabine.