BioVie Inc. a annoncé des données de sécurité clinique positives issues de l'étude ouverte de phase 2b de la société évaluant l'efficacité et la sécurité de BIV201, la terlipressine administrée en perfusion continue, par rapport au traitement standard (SOC) chez les patients atteints d'ascite réfractaire due à une cirrhose. Les données seront présentées dans un poster intitulé " Sécurité et tolérance de la terlipressine en perfusion continue (BIV201) chez les patients atteints de cirrhose décompensée et d'ascite réfractaire : A Phase 2, Randomized, Controlled, Open-Label Study ? à l'American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) - The Liver Meeting® 2023 à Boston, MA.

Les résultats ont montré que BIV201 en association avec SOC était bien toléré et présentait un profil de sécurité favorable. L'incidence des événements indésirables apparus au cours du traitement (TEAE), y compris les TEAE graves, était similaire dans les deux groupes de traitement. Deux patients ayant reçu BIV201 ont présenté une hyponatrémie qui s'est développée progressivement, était asymptomatique et s'est résorbée à l'arrêt du médicament à l'étude.

Les données de sécurité cumulées de l'étude de phase 2a (6 patients ; 131 jours totaux de perfusion de BIV201) et de l'étude de phase 2b (10 patients ; 379 jours totaux de perfusion de BIV201) confirment la sécurité et la tolérabilité dans cette population, avec seulement un événement indésirable grave lié à la terlipressine. Les investigateurs ont conclu que les résultats encouragent la poursuite du développement et de l'investigation de BIV201 dans des essais de confirmation pour le traitement des ascites résistantes aux diurétiques chez les patients atteints de cirrhose hépatique décompensée. L'essai de phase 2b était une étude contrôlée avec répartition des doses dans laquelle des patients adultes atteints de cirrhose et d'ascite réfractaire ont été randomisés 2:1 pour recevoir soit BIV201 en plus de SOC, soit SOC seul, pendant la période d'intervention, consistant en deux périodes de traitement de 28 jours séparées par un intervalle d'élimination, suivies d'une période de suivi à long terme de 180 jours.

Les critères d'évaluation principaux étaient la sécurité et la tolérabilité, ainsi que l'incidence de certaines complications (grade =2) au cours des 180 jours suivant la randomisation. L'ascite est une complication fréquente de la cirrhose hépatique avancée dans laquelle de grands volumes de liquide s'accumulent dans l'abdomen (dépassant souvent 5 litres) en raison d'un dysfonctionnement du foie et des reins. Les patients qui évoluent vers une ascite réfractaire ont un taux de survie à un an d'environ 50 %1. À ce jour, il n'existe aucune thérapie médicale approuvée spécifiquement pour les ascites réfractaires.

La prise en charge de ces patients repose sur des procédures telles que la paracentèse à grand volume et le TIPS, qui n'apportent qu'un soulagement temporaire, n'ont pas d'effet modificateur sur la maladie et entraînent fréquemment des complications mettant en jeu le pronostic vital. BIV201, une perfusion continue de terlipressine, a reçu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de l'ascite de la part de la Food and Drug Administration américaine en 2017. La terlipressine est actuellement utilisée dans plus de 40 pays pour traiter les complications liées à la cirrhose du foie, mais n'est pas disponible aux États-Unis ou au Japon.

BioVie prévoit de mener un essai pivot de phase 3 à partir du deuxième trimestre 2024. Le poster sera présenté le 13 novembre de 13h à 14h. 2:00 PM.

En plus des données de la phase 2 du BIV201 présentées à The Liver Meeting® 2023, la société prévoit des données de la phase 3 de la maladie d'Alzheimer (AD) sans insu pour sa nouvelle molécule, NE3107, fin novembre/début décembre. NE3107 inhibe sélectivement la voie de signalisation inflammatoire ERK qui réduit la neuroinflammation en inhibant la résistance à l'insuline induite par l'inflammation et les principales cascades inflammatoires pathologiques. Les données indiquant la confluence de l'inflammation et de la résistance à l'insuline dans la démence alimentent l'intérêt pour le développement de thérapies ciblant la dysrégulation métabolique dans la maladie d'Alzheimer.

BIV201 est administré à l'aide de la formulation liquide de terlipressine en instance de brevet de la société, dans un format de seringue pré-remplie, sous forme de perfusion continue à faible dose avec une pompe portable. Les principaux critères d'évaluation sont l'incidence des complications graves liées à la maladie et la variation du volume cumulatif de liquide d'ascite dans le groupe traité par BIV201 (20 patients) par rapport au groupe témoin (10 patients).