Moleculin Biotech, Inc. a annoncé les résultats de base suivants de son essai clinique européen de phase 1 MB-105 évaluant la sécurité et l'efficacité de l'Annamycine en tant qu'agent unique pour le traitement des adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) récidivante ou réfractaire. Les résultats finaux du MB-105 s'alignent sur le profil de sécurité général de l'Annamycine et sur les observations faites dans les études cliniques précédemment achevées et en cours évaluant l'Annamycine. De plus, dans la dernière cohorte où tous les sujets étaient âgés d'au moins 60 ans, l'Annamycine a démontré un taux de réponse global (ORR) de 80%.

Les résultats préliminaires du MB-105, un essai clinique ouvert à un seul bras mené en Europe, ont montré une CRi (réponse complète avec récupération incomplète de la numération sanguine périphérique) et trois PR (réponse partielle) pour un taux de réponse global (ORR) de 80% dans la dernière cohorte. Dans cette cohorte, la tranche d'âge au moment du traitement des 5 sujets était de 62-73 ans. Le sujet qui a obtenu la RCi était âgé de 65 ans au moment du traitement.

Dans le cadre de cet essai clinique, une RC signifie que les blastes de la moelle osseuse du sujet ont été réduits à 5 % ou moins (CRi signifiant une RC où il y a eu une récupération incomplète du nombre de globules blancs et/ou de plaquettes), et une RP signifie que les blastes de la moelle osseuse du sujet ont été réduits de 50 % et ont donné lieu à un nombre de blastes de 25 % ou moins. 20 sujets ont été enrôlés dans l'essai, la tranche d'âge étant de 24 à 76 ans, avec un âge médian de 64,5 ans. Le nombre médian de thérapies antérieures pour tous les sujets était de 4 (plage de 1 à 18). Sur les 20 sujets enrôlés, 17 ont reçu la totalité des 3 jours consécutifs de dosage selon le protocole.

Des RP (3) et des RCi (1) ont été notés chez 4 (80 %) des 5 sujets traités selon le protocole dans la dernière cohorte (240 mg/m2). Dans les cohortes précédentes recevant des doses plus faibles, 2 sujets (1 à 120 mg/m2 et 1 à 180 mg/m2) bien que qualifiés pour recevoir un second cycle (ils présentaient une diminution =50 % des blastes de moelle et des blastes de moelle < 25 %), n'ont pas atteint ce que le protocole définissait comme un RP à ce moment-là. Selon le protocole de l'époque, pour obtenir un RP, ces sujets devaient présenter une normalisation des numérations sanguines/des valeurs hématologiques en plus d'une réduction des blastes de moelle osseuse pour être qualifiés de RP, ce qui ne s'est pas produit. La version finale du protocole n'exigeait qu'une réduction de >50% des blastes de la moelle osseuse pour être qualifiée de RP.

Bien que ces sujets se soient qualifiés pour recevoir un deuxième cycle de traitement, les deux sujets ont été enregistrés comme ayant une meilleure réponse globale "échec du traitement" car ils ne correspondaient pas à la définition de RP telle que définie par le protocole à ce moment-là. Tous les sujets ont été inclus dans l'évaluation de la cardiotoxicité par un expert indépendant, et aucun n'a été noté. Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés (survenant chez >10 % des sujets) étaient de nature hématologique, à savoir neutropénie, thrombocytopénie et anémie. Le rapport d'étude clinique du MB-105 a été finalisé, publié et révisé en interne et la société prévoit de partager des données détaillées dans un article et/ou une publication dans un avenir proche.

L'annamycine bénéficie actuellement du statut Fast Track et de la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement des métastases pulmonaires STS et le traitement de la LAM récidivante ou réfractaire.