Regulus Therapeutics Inc. a annoncé que la Food and Drug Administration américaine a accordé la désignation de médicament orphelin au RGLS8429 pour le traitement de la maladie polykystique rénale autosomique dominante (ADPKD). L'Office of Orphan Products Development de la FDA accorde le statut de médicament orphelin aux médicaments et aux produits biologiques destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention sûrs et efficaces de maladies rares, ou d'affections qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Le statut de médicament orphelin vise à faciliter le développement de médicaments pour les maladies rares et peut offrir plusieurs avantages aux développeurs de médicaments, notamment des incitations financières, pour soutenir le développement clinique et la possibilité d'une exclusivité commerciale de sept ans aux États-Unis après l'approbation réglementaire. À propos de l'ADPKD La polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD), causée par des mutations dans les gènes PKD1 ou PKD2, est l'un des troubles monogéniques humains les plus courants et l'une des principales causes de l'insuffisance rénale terminale. La maladie se caractérise par le développement de multiples kystes remplis de liquide, principalement dans les reins et, dans une moindre mesure, dans le foie et d'autres organes. La prolifération excessive des cellules des kystes rénaux, une caractéristique pathologique centrale, conduit finalement à l'insuffisance rénale terminale chez environ 50 % des patients ADPKD avant l'âge de 60 ans. Environ 160 000 personnes sont diagnostiquées avec cette maladie rien qu'aux États-Unis, avec une prévalence mondiale estimée à 4 à 7 millions. Le RGLS8429 est un nouvel oligonucléotide de nouvelle génération pour le traitement de l'ADPKD, conçu pour inhiber le miR-17 et cibler préférentiellement le rein. L'administration du RGLS8429 a montré des données robustes dans des modèles précliniques, où de nettes améliorations de la fonction rénale, de la taille et d'autres mesures de la gravité de la maladie ont été démontrées, ainsi qu'un profil pharmacologique supérieur dans les études précliniques par rapport au composé de première génération de Regulus. Regulus mène actuellement une étude de phase 1 à dose unique ascendante chez des volontaires sains pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du RGLS8429.