SciClone Pharmaceuticals (Holdings) Limited annonce que le premier patient a été dosé avec succès en Chine dans l'étude clinique de phase III (le "REPLATINUM") du produit du pipeline RRx-001 pour le cancer du poumon à petites cellules ("SCLC") de troisième ligne et au-delà. Le REPLATINUM, une étude de phase III contrôlée, ouverte et randomisée, est menée simultanément en Chine et aux États-Unis, et est conçue pour recruter 292 patients au total. L'étude REPLATINUM évaluera l'efficacité et la sécurité de RRx-001 administré séquentiellement avec le doublet de platine pour le SCLC de troisième ligne et au-delà en le comparant au doublet de platine seul.

RRx-001 est une petite molécule potentielle, première de sa catégorie ("FIC"), dotée de multiples mécanismes d'action, notamment le ciblage de CD47-SIRP, la génération de RONS et les modulations épigénétiques. Elle peut réguler une variété d'anomalies du microenvironnement tumoral : en régulant à la baisse le CD47-SIRP, en repolarisant les macrophages associés à la tumeur de M2 protumoral à M1 antitumoral, en activant les gènes suppresseurs de tumeurs par modulation épigénétique pour inverser la chimiorésistance, en normalisant les vaisseaux sanguins de la tumeur pour améliorer la pénétration des médicaments chimiothérapeutiques et en induisant la génération de RONS pour provoquer la nécrose des cellules tumorales. Les données d'un essai clinique de phase II ont montré que RRx-001 présente une efficacité et un profil de sécurité prometteurs dans le traitement des patients atteints de diverses tumeurs solides telles que le SCLC.

RRx-001 montre des avantages potentiels d'amélioration de la survie des patients par rapport aux soins standards actuels. Dans REPLATINUM, les patients éligibles de SCLC de troisième ligne et au-delà seront randomisés 1:1 dans 1 des 2 bras parallèles. Les patients du bras 1 recevront RRx-001 suivi d'une chimiothérapie à doublet de platine (platine plus étoposide) pendant 4 cycles, puis des cycles alternés de RRx-001 et de platine en agent unique (la "phase d'empilement de platine") jusqu'à progression. Les patients du bras 2 recevront la chimiothérapie standard à doublet de platine pendant 4 cycles.

En cas de progression radiologique dans le bras 2, les patients peuvent passer à la phase d'empilement du platine du bras 1. Les objectifs primaires du REPLATINUM sont la survie sans progression ("PFS") et la survie globale ("OS") dans le bras 1 par rapport au bras 2. Les objectifs secondaires comprennent le taux de réponse global ("ORR") et la durée de la réponse ("DOR") entre les deux bras.