SciClone Pharmaceuticals (Holdings) Limited sur une base volontaire. Le but de cette annonce est de tenir les actionnaires de la Société (les " Actionnaires ") et les investisseurs potentiels informés des derniers développements commerciaux du Groupe. La Société a annoncé que l'Administration nationale des produits médicaux (la "NMPA") en Chine a approuvé la demande de licence biologique ("BLA") de DANYELZA (naxitamab-gqgk), dénommé DANYELZA, pour le traitement, en combinaison avec le facteur de stimulation des colonies de granulocytes-macrophages ("GM-CSF"), de patients pédiatriques âgés d'un an et plus et de patients adultes atteints d'un neuroblastome à haut risque, en rechute ou réfractaire, dans les os ou la moelle osseuse, qui ont démontré une réponse partielle, une réponse mineure ou une maladie stable à un traitement antérieur (l'"Indication").

Le neuroblastome est la tumeur solide extracrânienne la plus fréquente chez les enfants. Le pronostic des patients atteints de neuroblastome à haut risque récidivant ou réfractaire est mauvais, et il n'existe actuellement aucun traitement standard pour cette maladie en Chine. DANYELZA est actuellement le seul anticorps monoclonal humanisé ciblant le GD2 approuvé dans le monde, dont l'efficacité et le profil de sécurité dans le traitement du neuroblastome à haut risque récidivant ou réfractaire ont été démontrés par les résultats des études cliniques disponibles.

L'approbation de DANYELZA® par la NMPA apportera une nouvelle option thérapeutique efficace aux patients atteints de neuroblastome à haut risque récidivant ou réfractaire en Chine. La société prépare le terrain pour le lancement commercial de DANYELZA en Chine au début de 2023. DANYELZA a reçu les désignations Priority Review, Breakthrough Therapy, Orphan Drug et Rare Pediatric Disease de la Food and Drug Administration (la "FDA") aux États-Unis d'Amérique.

En novembre 2020, DANYELZA a obtenu une approbation accélérée pour l'indication par la FDA sur la base du taux de réponse global (ORR) et de la durée de la réponse (DoR). En juillet 2021, la société a soumis un BLA pour DANYELZA à la NMPA, dans un délai d'environ sept mois après l'approbation de la FDA. En septembre 2021, la NMPA a accordé une revue prioritaire au BLA pour DANYELZA en vertu des politiques et réglementations pertinentes de la Chine qui encouragent la recherche et le développement de nouveaux médicaments innovants présentant des avantages cliniques apparents et des besoins cliniques urgents.

Avant l'approbation du BLA par la NMPA, bénéficiant du soutien politique en Chine, SciClone Pharmaceuticals a procédé au lancement pilote de DANYELZA dans la zone pilote de tourisme médical international de Hainan Bo'Ao Lecheng et dans la zone pilote de libre-échange de Chine (Tianjin) en juin 2021 et décembre 2021, respectivement. En septembre 2021, SciClone Pharmaceuticals a soumis une demande de commercialisation de DANYELZA® à Macao. En janvier 2022, SciClone Pharmaceuticals a commencé à vendre DANYELZA® à Taiwan sur la base de la politique d'importation spéciale locale.

La société cherche également activement à élargir les indications de maladies qui peuvent être traitées à l'aide de DANYELZA . Par exemple, la société prépare des études visant à explorer le traitement de DANYELZA dans d'autres tumeurs solides à forte expression de GD2 Le neuroblastome représente 8 à 10% des tumeurs malignes chez l'enfant. Selon le système de stadification de l'International Neuroblastoma Risk Group (INRG), les patients sont classés en groupes à risque extrêmement faible, à faible risque, à risque moyen et à risque élevé au moment du diagnostic, parmi lesquels les patients à risque élevé représentent plus de 50%.

Même après une thérapie multimodale telle que la chimiothérapie, la chirurgie, la radiothérapie et la transplantation, le pronostic des patients atteints de neuroblastome à haut risque reste mauvais, et le taux de survie à long terme est inférieur à 50 %. La plupart des patients ont des métastases étendues au moment du diagnostic et sont classés dans la catégorie des neuroblastomes à haut risque, ce qui est le problème clé qui entraîne une difficulté accrue du traitement, une récidive facile et un mauvais pronostic. Une étude portant sur 1 041 patients atteints de neuroblastome en Chine, publiée par l'hôpital pour enfants de Pékin en 2020, suggère qu'il existe un besoin urgent de nouveaux traitements en Chine pour améliorer le pronostic des patients atteints de neuroblastome à haut risque, car le taux de survie à 5 ans de ces patients était considérablement réduit.